中国が新たな遺伝子編集ツールを開発

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中国の研究者らは、正確かつ安全で、多くの遺伝性疾患を治療できる可能性があるという遺伝子編集ツールを開発した。

遺伝子編集ツールの開発は遺伝性疾患の治療に役立つ可能性がある。写真：Shutterstock/SCMP — 遺伝子編集ツールの開発は遺伝性疾患の治療に役立つ可能性がある。写真： *Shutterstock/SCMP*

よく知られている遺伝子編集ツールCRISPR-Cas9（ゲノム内の2本のDNA鎖を切断し、細胞自身の自己修復機構に頼ることができる「分子ハサミ」のような働きをする）とは異なり、「ベースエディター」と呼ばれる新しいツールは、二重らせんを切断せずにゲノム内の特定の場所を修正すると、サウスカロライナ州立大学モーニングスター校が5月31日に報じた。この新しい研究は、ナショナルサイエンスレビュー誌に掲載された。

最初の塩基エディターは、ハーバード大学のデイビッド・リュー率いるチームによって2016年に開発されました。中国のチームは異なるアプローチを用いましたが、同様の結果を得ることができました。彼らは、この新たな研究は基礎研究と遺伝子治療の分野における疾患モデルの開発にとって重要であると述べています。

CRISPR-Cas9には利点がある一方で、いくつかの欠点もあります。細胞自身の修復機構を利用して損傷部分を修復するため、染色体の再配置やDNAの大規模な欠失といった副作用が生じる可能性があり、安全性への懸念が生じます。

科学者たちは、塩基編集と呼ばれる技術を用いて、DNAを構成する個々の塩基（塩基）の誤りを正確に修正する方法を発見しました。DNAには、アデニン（A）、シトシン（C）、グアニン（G）、チミン（T）の4つの塩基が含まれています。これらの塩基は、AとT、CとGという特定の組み合わせで一致する必要があります。

Liu氏のチームは、CRISPRハサミを使いながらDNAを切断する能力を無効にし、DNA塩基に対して化学反応を起こし、例えばCからT、AからGへの変換を可能にするタンパク質を付加した。

これまでの研究では、分子からアミノ基を除去する脱アミノ化が塩基修飾の第一段階とされていました。「脱アミノ化が塩基修飾の第一段階だと思われていましたが、私たちは別の酵素、グリコシラーゼも塩基修飾を行えることを発見し、この固定観念を打ち破りました」と、中国科学院脳科学・知能技術センターの専門家でチームメンバーのヤン・フイ氏は述べています。

ヤン氏は、従来の方法ではグアニン（G）を直接編集することはできなかったが、新しい方法ではグアニン（G）の編集が可能になったと述べた。「ヒトの遺伝子変異の半分以上は単一塩基の変異によって引き起こされます。したがって、塩基編集はこれらの変異を正確に修正できるのです」と付け加えた。