Penemuan baru membuka jalan untuk terapi gen untuk merawat sklerosis lateral amyotrophic

Menurut koresponden VNA di Israel, sekumpulan saintis di Universiti Tel Aviv baru sahaja mengumumkan penemuan terobosan yang boleh membuka hala tuju rawatan yang berkesan untuk amyotrophic lateral sclerosis (ALS) - penyakit neuron motor yang jarang ditemui yang pada masa ini tiada penawar.

Kajian yang diterbitkan minggu ini dalam jurnal Nature Neuroscience, menemui mekanisme molekul baru yang menyebabkan ALS, dan menunjukkan keupayaan terapi gen berasaskan RNA untuk menghentikan neurodegenerasi dan juga menjana semula neuron yang rosak.

ALS ialah penyakit degeneratif progresif yang menyebabkan neuron motor mati secara beransur-ansur, membawa kepada kelemahan otot, lumpuh, dan akhirnya kegagalan pernafasan.

Rawatan semasa hanya membantu melambatkan perkembangan penyakit dan meningkatkan kualiti hidup pesakit melalui ubat, terapi fizikal dan sokongan pernafasan.

Penyelidikan itu dijalankan di makmal Profesor Eran Perlson di Universiti Tel Aviv, dengan kerjasama Pusat Perubatan Sheba dan institut penyelidikan di Israel, Perancis, Turki dan Itali.

Pasukan ini memberi tumpuan kepada protein TDP-43, yang terkumpul secara tidak normal pada hujung saraf pada pesakit ALS. Para saintis mendapati bahawa sel otot yang sihat merembeskan RNA kecil - microRNA-126 - yang menghalang TDP-43 daripada membentuk gumpalan toksik.

Dalam pesakit ALS, penurunan mendadak dalam mikroRNA-126 menyebabkan TDP-43 terkumpul, membawa kepada kemusnahan mitokondria (sumber tenaga sel) dan kematian beransur-ansur neuron.

Eksperimen juga menunjukkan bahawa penambahan mikroRNA-126 pada tisu pesakit dan tetikus membantu mencegah neurodegenerasi dan menggalakkan pertumbuhan semula saraf motor.

Menurut Profesor Perlson, penemuan ini "membuka arah rawatan baharu dengan memulihkan isyarat RNA yang hilang untuk melindungi sel saraf."

Pasukan penyelidik kini sedang membangunkan kaedah untuk menghantar mikroRNA-126 ke dalam tubuh manusia menggunakan vektor virus AAV, teknologi yang telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) dalam terapi gen lain.

Selain ALS, pakar percaya bahawa mekanisme ini juga boleh digunakan untuk penyakit neuromuskular lain, atau gangguan yang berkaitan dengan pengumpulan protein toksik seperti Alzheimer.

Pakar berkata hasil penyelidikan juga boleh membantu mengesan ALS lebih awal sebelum kerosakan saraf menjadi teruk, dan membuka jalan untuk pembangunan ubat atau produk biologi yang boleh mengaktifkan atau meniru kesan mikroRNA-126.

Memahami bagaimana isyarat RNA daripada otot mengawal pengumpulan protein toksik juga boleh membantu membangunkan terapi untuk Alzheimer dan gangguan berkaitan protein yang lain.

Profesor Perlson menegaskan bahawa penemuan ini bukan sahaja membantu memahami bagaimana ALS bermula tetapi juga membuka harapan realistik untuk terapi gen yang boleh menyelamatkan nyawa pesakit pada masa hadapan./.

(TTXVN/Vietnam+)

Sumber: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp