Mengapakah ubat untuk merawat atrofi otot tulang belakang berharga 50 bilion VND setiap dos?

Bahan mentah yang mahal, pembuatan kompleks dan model yang sukar untuk direplikasi bermakna Zolgensma, ubat untuk merawat atrofi otot tulang belakang, berharga $2.1 juta (VND50 bilion) setiap dos.

Ubat sekali seumur hidup merawat atrofi otot tulang belakang (SMA), gangguan genetik yang menyebabkan kehilangan otot dan kelemahan. Dibangunkan oleh AveXis, anak syarikat syarikat farmaseutikal AS Novartis, ubat itu dikatakan paling mahal di dunia pada masa pelancarannya. Sesetengah syarikat insurans tidak melindungi ubat tersebut kerana harganya yang tinggi. Yang lain mempunyai syarat ketat untuk mengehadkan bilangan pesakit yang layak menerima ubat tersebut.

Tujuh kanak-kanak Vietnam yang mengalami atrofi otot tulang belakang telah diberikan ubat percuma oleh AveXis melalui program loteri yang diadakan dua kali sebulan.

Keberkesanan rawatan terobosan

Menurut pakar, untuk memahami mengapa dos Zolgensma berharga hampir 50 bilion VND, adalah perlu untuk memahami bagaimana dan mengapa ubat ini dicipta. Zolgensma tergolong dalam kumpulan ubat yang diperibadikan, menyasarkan masalah khusus yang disebabkan oleh kod genetik pesakit. Oleh itu, kaedah merawat penyakit ini jauh lebih berkesan daripada kaedah tradisional, yang popular dan tersedia untuk ramai pesakit.

Zolgensma pada asasnya adalah sejenis terapi gen. Ubat ini menggantikan gen SMN1 yang rosak pada orang yang mengalami atrofi otot tulang belakang dengan salinan baru yang berfungsi normal.

Tetapi memasukkan salinan sihat ini ke dalam sel bukanlah mudah. Gen baru mesti diletakkan di dalam vektor virus, dipanggil adenovirus 9 (AAV9). Para saintis mengeluarkan beberapa DNA virus supaya ia tidak boleh menyebabkan penyakit pada manusia. Sebaik sahaja dimasukkan ke dalam badan melalui infusi intravena, vektor virus bergerak ke sel, membawa gen baharu yang sihat untuk menggantikan gen yang rosak.

Ubat ini juga mengandungi bahan aktif onasemnogene abeparvovec, yang membantu memulihkan gen dan menghasilkan protein untuk pergerakan otot dan fungsi saraf. Selepas Zolgensma diperkenalkan, kira-kira 80 kanak-kanak di UK dibebaskan daripada keadaan kritikal setiap tahun.

Pengeluar Novartis berkata Zolgensma mahal kerana ia "merubah secara dramatik kehidupan keluarga yang terjejas oleh penyakit yang memusnahkan." Setiap tahun, lebih daripada 60,000 kanak-kanak di seluruh dunia didiagnosis dengan atrofi otot tulang belakang. Sejak dilancarkan, Zolgensma telah diluluskan oleh kira-kira 38 negara, dengan lebih 1,000 kanak-kanak menggunakan dadah itu.

Ketua eksekutif Novartis Vas Narasimhan berhujah bahawa terapi gen mewakili kejayaan perubatan, menawarkan harapan untuk menyembuhkan penyakit genetik yang boleh membawa maut dengan hanya satu dos.

Dadah Zolgensma berharga 2.1 juta USD. Foto: Novartis — Dadah Zolgensma berharga 2.1 juta USD. Foto: *Novartis*

Sukar untuk meniru model pengeluaran

Walaupun terapi gen adalah pilihan yang menjanjikan untuk merawat banyak penyakit, proses pembuatan ubat adalah sukar. Tidak seperti rawatan antibodi, yang membolehkan penciptaan dan pengembangan garisan sel, terapi gen sukar untuk ditingkatkan dan sangat mahal untuk dihasilkan.

Masalahnya terletak pada biologi, kerana vektor asal AAV9 adalah virus yang ingin membunuh sel. Sebaik sahaja DNA dikeluarkan dan diganti, virus itu selamat untuk dimasukkan ke dalam sel manusia. Walau bagaimanapun, proses untuk sampai ke peringkat ini adalah sangat mahal.

Syarikat berlumba-lumba untuk membangunkan dan memasarkan ubat-ubatan baharu. Tetapi mereka tidak menghabiskan banyak masa untuk mengoptimumkan proses pembuatan mereka. Akibatnya, dadah dikejarkan ke pasaran dengan kos yang tinggi.

"Pada masa ini, dunia tidak mempunyai kapasiti, proses pembuatan untuk membuat ubat untuk penyakit yang jarang berlaku atau sangat jarang berlaku. Untuk terapi gen, anda perlu membeli bahan mentah yang sangat mahal. Jadi keupayaan untuk meningkatkan dan mengendalikan model ini sangat terhad, "jelas Eric Hobbs, Ketua Pegawai Eksekutif Berkeley Lights.

Zolgensma pada masa ini merupakan ubat proprietari yang dikeluarkan oleh Novartis, tanpa versi biosimilar tersedia - ubat yang mempunyai kualiti, keselamatan dan keberkesanan klinikal yang serupa dengan produk asal.

Zolgensma juga dianggap sebagai ubat biologi, bermakna ia diperbuat daripada sel hidup. Jadi saintis tidak boleh mencipta salinan tepat ubat-ubatan ini.

Alternatif kepada Zolgensma ialah Spinraza, yang diambil empat kali setahun seumur hidup. Harga senarai ubat itu ialah $750,000 untuk tahun pertama dan $350,000 setiap tahun selepas itu, atau kira-kira $4 juta dalam tempoh 10 tahun.

Kumpulan bukan untung Institute for Clinical Economic Review menganggarkan bahawa harga berpatutan untuk terapi gen baharu ialah antara $1.2 juta dan $2.1 juta.

Thuc Linh (Menurut Forbes, Guardian, Healthline )

Pautan sumber