Nytt gjennombrudd baner vei for genterapi for behandling av amyotrofisk lateral sklerose

Ifølge en VNA-korrespondent i Israel har en gruppe forskere ved Tel Aviv Universitet nettopp annonsert en banebrytende oppdagelse som kan åpne for en effektiv behandlingsretning for amyotrofisk lateral sklerose (ALS) – en sjelden motorisk nevronsykdom som det for øyeblikket ikke finnes noen kur for.

Studien, som ble publisert denne uken i tidsskriftet Nature Neuroscience, avdekket en ny molekylær mekanisme som forårsaker ALS, og demonstrerte evnen til RNA-basert genterapi til å stoppe nevrodegenerasjon og til og med regenerere skadede nevroner.

ALS er en progressiv degenerativ sykdom som forårsaker gradvis død av motoriske nevroner, noe som fører til muskelsvakhet, lammelse og til slutt respirasjonssvikt.

Nåværende behandlinger bidrar bare til å bremse sykdomsprogresjonen og forbedre pasientens livskvalitet gjennom medisiner, fysioterapi og respiratorisk støtte.

Forskningen ble utført i laboratoriet til professor Eran Perlson ved Universitetet i Tel Aviv, i samarbeid med Sheba medisinske senter og forskningsinstitutter i Israel, Frankrike, Tyrkia og Italia.

Teamet fokuserte på proteinet TDP-43, som akkumuleres unormalt ved nerveender hos ALS-pasienter. Forskerne fant ut at friske muskelceller skiller ut et lite RNA – microRNA-126 – som forhindrer at TDP-43 danner giftige klumper.

Hos ALS-pasienter fører en kraftig reduksjon i microRNA-126 til at TDP-43 akkumuleres, noe som fører til ødeleggelse av mitokondrier (cellens energikilde) og gradvis død av nevroner.

Eksperimenter viste også at tilsetning av mikroRNA-126 til pasient- og musvev bidro til å forhindre nevrodegenerasjon og fremme regenerering av motoriske nerver.

Ifølge professor Perlson «åpner denne oppdagelsen opp for nye behandlingsretninger ved å gjenopprette tapt RNA-signalering for å beskytte nerveceller».

Forskningsteamet utvikler for tiden en metode for å levere mikroRNA-126 inn i menneskekroppen ved hjelp av AAV-virusvektorer, en teknologi som er godkjent av det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet (FDA) i andre genterapier.

I tillegg til ALS mener eksperter at denne mekanismen også kan anvendes på andre nevromuskulære sykdommer, eller lidelser relatert til opphopning av giftig protein, som for eksempel Alzheimers.

Eksperter sier at forskningsresultatene også kan bidra til å oppdage ALS tidlig før nerveskaden blir alvorlig, og bane vei for utvikling av legemidler eller biologiske produkter som kan aktivere eller etterligne effektene av microRNA-126.

Å forstå hvordan RNA-signaler fra muskler kontrollerer akkumulering av giftig protein kan også bidra til å utvikle terapier for Alzheimers og andre proteinrelaterte lidelser.

Professor Perlson bekreftet at denne oppdagelsen ikke bare bidrar til å forstå hvordan ALS oppstår, men også åpner for realistisk håp for en genterapi som kan redde pasienters liv i fremtiden.

(TTXVN/Vietnam+)

Kilde: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp