USA godkjenner revolusjonerende genredigeringsterapi

Det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet (FDA) godkjente 8. desember to genterapier, inkludert Lyfgenia, som bruker et ufarlig virus til å redigere gener; og Casgevy-terapi, som bruker CRISPR-teknologi, som vant Nobelprisen i 2020, ifølge AFP.

Casgevy er et samarbeid mellom Vertex Pharmaceuticals (USA) og CRISPR Therapeutics (Sveits). Dette legemidlet brukes til å korrigere problematiske gener i benmargsstamceller hos pasienter i alderen 12 år og eldre med sigdcelleanemi og talassemi.

Begge sykdommene stammer fra feil i hemoglobingenet. Genterapibehandlinger kan koste millioner av dollar og er utenfor rekkevidde for mange pasienter, så Vertex Pharmaceuticals jobber med å holde kostnadene så lave som mulig.

Dette er den første FDA-godkjenningen av Casgevy, etter at det britiske legemiddel- og helseproduktreguleringsbyrået (MHRA) ga legemidlet grønt lys forrige måned.

Teknikere jobber i et laboratorium ved Cincinnati Children's Hospital (USA), hvor genredigeringsterapier testes.

Cincinnati barnesykehus

«Disse behandlingene representerer et stort fremskritt innen genterapi for sigdcelleanemi. Potensialet disse produktene har til å forandre livene til pasienter med sigdcelleanemi er enormt», sa Peter Marks, direktør for FDAs senter for evaluering og forskning på biologiske legemidler.

Mer enn 100 000 amerikanere, for det meste fargede, lider av sigdcelleanemi, en smertefull og livstruende sykdom som helsepersonell sliter med å finne en kur for, ifølge AFP.

USAs president Joe Biden understreket også at FDAs kunngjøring 8. desember «demonstrerer kraften medisinsk innovasjon har til å forbedre amerikanske liv.» Biden understreket også: «Min administrasjon vil fortsette å jobbe for å akselerere utviklingen av behandlinger for sjeldne sykdommer, og støtte den medisinske forskningen og innovasjonen som har gjort dette gjennombruddet mulig.»

Forskere utvikler også metoder for å redigere gener i store organer, inkludert hjernen, noe som potensielt baner vei for behandling av sykdommer som muskeldystrofi og Huntingtons sykdom, ifølge AFP.

Kildekobling: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm