I løpet av de siste to årene har en rekke studier på mus som bruker CRISPR og dets varianter vist potensial for behandling av nevrologiske lidelser. Eksperter forventer at kliniske studier på mennesker vil starte i løpet av de neste årene.
Monica Coenraads, direktør for Rett Syndrome Research Foundation i USA, kommenterte: «Dataene har aldri vært mer lovende. Dette blir mindre og mindre som science fiction og mer og mer av en realitet.»
I motsetning til leveren eller blodet er hjernen beskyttet av blod-hjerne-barrieren, noe som gjør det vanskelig å introdusere genredigeringskomponenter. Likevel har mange forskningsgrupper rapportert lovende resultater.
I juli i fjor viste et eksperiment på mus med alternerende hemiplegi i barndommen at «prime editing»-teknologi kunne korrigere omtrent halvparten av hjernebarken, noe som bidro til å redusere anfall, forbedre kognisjon og motoriske ferdigheter, og forlenge levetiden.
Andre grupper eksperimenterer også på mus for Huntingtons sykdom, Friedreichs ataksi og genmutasjoner som forårsaker epilepsi eller intellektuell funksjonshemming. I disse tilfellene anses det å redigere en naturlig genkopi direkte som tryggere enn å legge til en ny kopi, som kan være giftig.
Forskere håper å kunne teste denne terapien på pasienter med Rett syndrom eller AHC innen de neste fem årene. Metoden vil sannsynligvis være avhengig av AAV9-viruset for å levere genredigeringskomponenter til hjernen, men risikoen for immunrespons er fortsatt en stor utfordring. Videre opplever den amerikanske bioteknologiindustrien en finanskrise, noe som reduserer finansieringen til forskning på denne dyre terapien.
Fru Coenraads sa: «Finansene er i ferd med å ta slutt. Men vi må holde ut og fortsette å generere gode data.»
Kilde: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
Kommentar (0)