Ambisjon om å «redigere» menneskehjernen for å behandle nevrologiske sykdommer

Forskere kommer nærmere å kunne anvende genomredigeringsteknologi på den menneskelige hjerne – et mål som lenge har blitt ansett som det vanskeligste å erobre.

Illustrasjonsfoto.

I løpet av de siste to årene har flere museforsøk med CRISPR og dets varianter vist lovende resultater i behandling av nevrologiske lidelser, og eksperter forventer at kliniske studier på mennesker vil starte i løpet av de neste årene.

«Dataene har aldri vært mer oppmuntrende», sa Monica Coenraads, direktør for Rett Syndrome Research Foundation i USA. «Dette blir mindre og mindre science fiction og mer en realitet.»

I motsetning til leveren eller blodet er hjernen beskyttet av en blod-hjerne-barriere, noe som gjør det vanskelig å introdusere genredigeringskomponenter. Mange forskningsgrupper har imidlertid registrert positive resultater.

I juli i fjor viste et eksperiment på mus med en barnesykdom kalt alternerende hemiplegi at «prime editing»-teknologi kan reparere omtrent halvparten av hjernebarken, redusere anfall, forbedre kognisjon og bevegelse, og forlenge levetiden.

Andre grupper tester også på mus for Huntingtons sykdom, Friedreichs ataksi og genmutasjoner som forårsaker epilepsi eller psykisk utviklingshemming. I disse tilfellene anses det å redigere den naturlige kopien av et gen direkte som tryggere enn å legge til en ny kopi, som kan være giftig.

Forskere håper å teste behandlingen på pasienter med Rett syndrom eller AHC innen fem år. Metoden vil sannsynligvis avhenge av at AAV9-viruset leverer genredigeringskomponenten inn i hjernen, men immunologiske risikoer er fortsatt en stor utfordring. I tillegg opplever den amerikanske bioteknologiindustrien en finanskrise, noe som fører til at finansieringen til forskning på denne dyre behandlingen gradvis krymper.

«Finansene er i ferd med å ta slutt», sier fru Coenraads. «Men vi må holde ut og fortsette å produsere gode data.»

baotintuc.vn

Kilde: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html