Przełom w edycji genów otwiera drogę do wyleczenia setek chorób genetycznych

Amerykańscy naukowcy opracowali wersję vPE, która redukuje niemal wszystkie błędy występujące podczas edycji DNA, torując drogę do leczenia setek rzadkich chorób genetycznych.

Nowe narzędzie opracowane przez MIT modyfikuje DNA z 60-krotnie większą precyzją, obiecując uczynić terapię genową bezpieczniejszą niż kiedykolwiek wcześniej.

Naukowcy z Massachusetts Institute of Technology (MIT) ogłosili znaczący postęp w technologii edycji genów, który redukuje liczbę błędów do niespotykanego dotąd poziomu. Modyfikując białka rdzeniowe w systemie edycji DNA, zespół opracował nowe narzędzie, które generuje 60 razy mniej błędów niż poprzednie metody, otwierając perspektywę bezpiecznego leczenia setek chorób genetycznych.

Metoda ta opiera się na „prime editing” – zaawansowanej technice edycji genów opracowanej w 2019 roku, która umożliwia zastąpienie wadliwych segmentów DNA prawidłowymi sekwencjami bez przecinania obu nici DNA. Jednak prime editing nadal wiąże się z ryzykiem wprowadzenia drobnych błędów do DNA, co czasami prowadzi do komplikacji.

„Nowe podejście nie komplikuje systemu dostarczania ani nie dodaje etapu pośredniego, a zamiast tego zapewnia znacznie precyzyjniejsze wyniki edycji, znacząco redukując liczbę niepożądanych mutacji” – powiedział profesor Phillip Sharp, pracownik naukowy MIT i starszy współautor badania.

Dzięki nowej technice udoskonalania zespół MIT zmniejszył liczbę błędów w edycji podstawowej z około 1 na 7 do 1 na 101, a w trybie edycji o wyższej precyzji — z 1 na 122 do 1 na 543.

Zespół nadał nowej wersji edytora nazwę vPE (wariant Prime Editor). Testy na komórkach ludzkich i myszach wykazały, że vPE osiągnął najwyższy poziom dokładności, jaki kiedykolwiek odnotowano w dziedzinie edycji genów.

„Jak w przypadku każdego leku, ważna jest wysoka skuteczność przy jak najmniejszej liczbie skutków ubocznych. Dzięki edycji genów jest to krok naprzód, który czyni tę metodę znacznie bezpieczniejszą i bardziej wykonalną” – powiedział współautor badania, profesor Robert Langer.

Badaniami kierował naukowiec Vikash Chauhan z Instytutu Kocha ds. Badań nad Rakiem (MIT), a ich wyniki opublikowano w czasopiśmie Nature .

Zespół MIT kontynuuje obecnie prace nad optymalizacją wydajności narzędzia vPE i szuka sposobów dostarczenia go do odpowiedniej tkanki lub narządu w celu przeprowadzenia terapii, co od dawna stanowi wyzwanie dla terapii genowej.

„To narzędzie nie tylko rozszerza możliwości leczenia rzadkich chorób genetycznych, ale jest również przydatne w badaniach podstawowych, pomagając laboratoriom lepiej zrozumieć, w jaki sposób komórki rosną, reagują na leki i ewoluują w procesie nowotworowym” – powiedział Chauhan.

Powrót do tematu

VNA

Source: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm