EUA aprovam terapia inovadora usando ferramenta de edição genética

A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou uma terapia revolucionária de edição genética para tratar a anemia falciforme.

A decisão da FDA foi tomada em 9 de dezembro. As duas terapias aprovadas são chamadas Casgevy, que se baseia na tecnologia de edição genética CRISPR, vencedora do Prêmio Nobel, e Lyfgenia, que usa um vírus inofensivo para editar genes.

O Casgevy é produzido por duas empresas, a Vertex Pharmaceuticals (EUA) e a CRISPR Therapeutics (Suíça). O medicamento tem o efeito de reparar genes defeituosos em células-tronco de pacientes com 12 anos ou mais que sofrem de anemia falciforme e talassemia.

Ambas as doenças são causadas por defeitos no gene da hemoglobina. Os tratamentos de terapia genética normalmente custam milhões de dólares, um valor inacessível para muitos pacientes. O fabricante, Vertex Pharmaceuticals, está trabalhando para manter o preço o mais baixo possível.

A aprovação da FDA ocorre depois que a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou a terapia em novembro.

A Lyfgenia, por sua vez, utiliza a transferência genética para editar genes. Ela altera as células-tronco sanguíneas do paciente para produzir hemoglobina derivada do gene. Quando adicionada aos glóbulos vermelhos, a hemoglobina reduz o risco de anemia falciforme, de acordo com a FDA.

Uma hemácia em forma de foice. Foto: CDC — Uma hemácia em forma de foice. Foto: *CDC*

"Esses avanços representam grandes conquistas na área da terapia gênica para pacientes com anemia falciforme. Seu potencial para mudar vidas é enorme", disse Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos da FDA.

De acordo com a Dra. Nicole Verdun, da FDA, a terapia genética torna o tratamento mais direcionado e eficaz, especialmente para pessoas com doenças raras que têm opções de tratamento limitadas.

A FDA está "muito entusiasmada em avançar nesta área", acrescentou ela, porque ajuda pessoas cujas vidas são gravemente afetadas pela doença.

A aprovação da agência significa que cerca de 16.000 pessoas com anemia falciforme terão uma possível opção de tratamento. A doença afeta cerca de 100.000 americanos e mais de 7,7 milhões de pessoas em todo o mundo, principalmente de ascendência africana e caribenha. É uma doença sanguínea rara, debilitante e potencialmente fatal, e muitas pessoas têm necessidades de tratamento não atendidas.

Pacientes com anemia falciforme possuem células sanguíneas alongadas, em formato de foice, em vez das células redondas e côncavas típicas. Essas células deformadas ficam presas nos vasos sanguíneos, bloqueando o fornecimento de oxigênio, causando dor intensa, derrames e danos aos órgãos.

Thuc Linh (de acordo com a AFP, AP )

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