EUA aprovam terapia inovadora usando ferramenta de edição genética

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A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou uma terapia revolucionária de edição genética para tratar a anemia falciforme.

A decisão da FDA foi tomada em 9 de dezembro. As duas terapias aprovadas são chamadas Casgevy, que é baseada na tecnologia de edição genética CRISPR, ganhadora do Prêmio Nobel, e Lyfgenia, que usa um vírus inofensivo para editar genes.

O Casgevy é produzido por duas empresas, a Vertex Pharmaceuticals (EUA) e a CRISPR Therapeutics (Suíça). O medicamento tem o efeito de reparar genes defeituosos em células-tronco de pacientes com 12 anos ou mais com anemia falciforme e talassemia.

Ambas as doenças são causadas por defeitos nos genes que transportam a hemoglobina. Os tratamentos de terapia genética costumam custar milhões de dólares, algo inacessível para muitos pacientes. A fabricante, Vertex Pharmaceuticals, está trabalhando para manter o preço o mais baixo possível.

A aprovação do FDA ocorre depois que a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou a terapia em novembro.

A Lyfgenia, por sua vez, utiliza a transferência de genes para editar genes. Ela altera as células-tronco sanguíneas do paciente para produzir hemoglobina derivada do gene. Quando adicionada aos glóbulos vermelhos, a hemoglobina reduz o risco de anemia falciforme, de acordo com a FDA.

Um glóbulo vermelho em forma de foice. Foto: CDC — Um glóbulo vermelho em forma de foice. Foto: *CDC*

"Esses tratamentos representam grandes avanços no campo da terapia genética para pacientes com anemia falciforme. Seu potencial para mudar vidas é enorme", disse Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos da FDA.

A terapia genética torna o tratamento mais direcionado e eficaz, especialmente para pessoas com doenças raras que têm opções limitadas de tratamento, de acordo com a Dra. Nicole Verdun, da FDA.

A FDA está “animada para avançar neste campo”, acrescentou ela, porque eles ajudam indivíduos cujas vidas são severamente afetadas pela doença.

A aprovação da agência significa que cerca de 16.000 pessoas com anemia falciforme terão uma opção potencial de tratamento. A doença afeta cerca de 100.000 americanos e mais de 7,7 milhões de pessoas em todo o mundo, a maioria descendentes de africanos e caribenhos. É uma doença sanguínea rara, debilitante e com risco de vida, e muitas pessoas têm necessidades de tratamento não atendidas.

Pacientes com anemia falciforme apresentam células sanguíneas alongadas e em forma de foice, em vez das típicas células redondas e côncavas. As células deformadas ficam presas nos vasos sanguíneos, bloqueando o suprimento de oxigênio, causando dores intensas, possível derrame e danos aos órgãos.

Thuc Linh (de acordo com AFP, AP )

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