EUA aprovam terapia revolucionária de edição genética

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou em 8 de dezembro duas terapias genéticas, incluindo a Lyfgenia, que usa um vírus inofensivo para editar genes; e a terapia Casgevy, que usa a tecnologia CRISPR, que ganhou o Prêmio Nobel de 2020, de acordo com a AFP.

Casgevy é uma colaboração entre a Vertex Pharmaceuticals (EUA) e a CRISPR Therapeutics (Suíça). Este medicamento é usado para corrigir genes problemáticos em células-tronco da medula óssea de pacientes com 12 anos ou mais com anemia falciforme e talassemia.

Ambas as doenças são causadas por erros nos genes que transportam a hemoglobina. Os tratamentos de terapia genética podem custar milhões de dólares e estão fora do alcance de muitos pacientes, por isso a Vertex Pharmaceuticals está trabalhando para manter o custo o mais baixo possível.

Esta é a primeira aprovação do Casgevy pela FDA, depois que a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) deu sinal verde ao medicamento no mês passado.

Técnicos trabalham em um laboratório no Hospital Infantil de Cincinnati (EUA), onde terapias de edição genética são testadas.

Hospital Infantil de Cincinnati

"Esses tratamentos representam um grande avanço no campo da terapia genética para anemia falciforme. O potencial desses produtos para mudar a vida de pacientes com anemia falciforme é enorme", disse Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos da FDA.

Mais de 100.000 americanos, a maioria pessoas de cor, sofrem de anemia falciforme, uma doença dolorosa e fatal para a qual os profissionais médicos estão lutando para encontrar uma solução, de acordo com a AFP.

O presidente dos EUA, Joe Biden, também enfatizou que o anúncio da FDA em 8 de dezembro "demonstra o poder da inovação médica para melhorar a vida dos americanos". Biden também enfatizou: "Meu governo continuará trabalhando para acelerar o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras e apoiar a pesquisa e a inovação médica que tornaram esse avanço possível".

Cientistas também estão desenvolvendo métodos para editar genes em grandes órgãos, incluindo o cérebro, o que pode abrir caminho para tratamentos de doenças como distrofia muscular e doença de Huntington, informou a AFP.

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