Ambitiösa planer på att "redigera" den mänskliga hjärnan för att behandla neurologiska sjukdomar.

Forskare närmar sig möjligheten att tillämpa genredigeringsteknik på den mänskliga hjärnan – ett mål som länge har ansetts vara ett av de svåraste att uppnå.

Illustrativ bild.

Under de senaste två åren har ett flertal studier på möss med CRISPR och dess varianter visat potential för behandling av neurologiska sjukdomar. Experter förväntar sig att kliniska prövningar på människor kommer att påbörjas inom de närmaste åren.

Monica Coenraads, chef för Rett Syndrome Research Foundation i USA, kommenterade: ”Uppgifterna har aldrig varit mer lovande. Detta blir allt mindre likt science fiction och mer och mer verklighet.”

Till skillnad från levern eller blodet är hjärnan skyddad av blod-hjärnbarriären, vilket gör det svårt att introducera genredigerande komponenter. Trots detta har många forskargrupper rapporterat lovande resultat.

I juli förra året visade ett experiment på möss med alternerande hemiplegi i barndomen att "prime editing"-teknik kunde korrigera ungefär hälften av hjärnbarken, vilket skulle bidra till att minska anfall, förbättra kognition och motorik samt förlänga livslängden.

Andra grupper experimenterar också på möss för Huntingtons sjukdom, Friedreichs ataxi och genmutationer som orsakar epilepsi eller intellektuell funktionsnedsättning. I dessa fall anses det säkrare att direkt redigera en naturlig genkopia än att lägga till en ny kopia, vilket kan vara giftigt.

Forskare hoppas kunna testa denna behandling på patienter med Retts syndrom eller AHC inom de närmaste fem åren. Metoden kommer sannolikt att förlita sig på AAV9-viruset för att leverera genredigeringskomponenter till hjärnan, men risken för immunsvar är fortfarande en stor utmaning. Dessutom upplever den amerikanska bioteknikindustrin en finanskris, vilket minskar finansieringen för forskning om denna dyra behandling.

Fru Coenraads sa: ”Medelningarna håller på att ta slut. Men vi måste hålla ut och fortsätta att generera bra data.”

baotintuc.vn

Källa: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html