Ambition att "redigera" den mänskliga hjärnan för att behandla neurologiska sjukdomar

Forskare närmar sig möjligheten att tillämpa genomredigeringsteknik på den mänskliga hjärnan – ett mål som länge har ansetts vara det svåraste att erövra.

Illustrationsfoto.

Under de senaste två åren har flera mössförsök med CRISPR och dess varianter visat lovande resultat vid behandling av neurologiska sjukdomar, och experter förväntar sig att kliniska prövningar på människor ska påbörjas inom de närmaste åren.

”Uppgifterna har aldrig varit mer uppmuntrande”, säger Monica Coenraads, chef för Rett Syndrome Research Foundation i USA. ”Detta blir allt mindre science fiction och mer verklighet.”

Till skillnad från levern eller blodet är hjärnan skyddad av en blod-hjärnbarriär, vilket gör det svårt att introducera genredigeringskomponenter. Många forskargrupper har dock noterat positiva resultat.

I juli förra året visade ett experiment på möss med en barnsjukdom som kallas alternerande hemiplegi att "prime editing"-teknik kan reparera ungefär hälften av hjärnbarken, vilket minskar anfall, förbättrar kognition och rörelseförmåga samt förlänger livslängden.

Andra grupper testar också möss för Huntingtons sjukdom, Friedreichs ataxi och genmutationer som orsakar epilepsi eller utvecklingsstörning. I dessa fall anses det säkrare att direkt redigera den naturliga kopian av en gen än att lägga till en ny kopia, vilket kan vara giftigt.

Forskare hoppas kunna testa behandlingen på patienter med Retts syndrom eller AHC inom fem år. Metoden kommer sannolikt att förlita sig på AAV9-viruset för att leverera den genredigerande komponenten till hjärnan, men immunologiska risker är fortfarande en stor utmaning. Dessutom upplever den amerikanska bioteknikindustrin en finansiell kris, vilket gör att finansieringen för forskning om denna dyra behandling gradvis minskar.

”Finansieringen håller på att ta slut”, säger Ms. Coenraads. ”Men vi måste hålla ut och fortsätta att producera bra data.”

baotintuc.vn

Källa: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html