Новий прорив відкриває шлях для генної терапії в лікуванні бічного аміотрофічного склерозу

Розуміння того, як РНК-сигнали від м'язів контролюють накопичення токсичного білка, також може допомогти в розробці методів лікування хвороби Альцгеймера та інших захворювань, пов'язаних з білком.

За повідомленням кореспондента VNA в Ізраїлі, група вчених з Тель-Авівського університету щойно оголосила про проривне відкриття, яке може відкрити ефективний напрямок лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС) – рідкісного захворювання рухових нейронів, від якого наразі немає ліків.

Дослідження, опубліковане цього тижня в журналі Nature Neuroscience, виявило новий молекулярний механізм, що викликає БАС, і продемонструвало здатність генної терапії на основі РНК зупиняти нейродегенерацію та навіть регенерувати пошкоджені нейрони.

БАС – це прогресуюче дегенеративне захворювання, яке призводить до поступової відмирання рухових нейронів, що призводить до м’язової слабкості, паралічу та зрештою дихальної недостатності.

Сучасні методи лікування лише допомагають уповільнити прогресування захворювання та покращити якість життя пацієнта за допомогою медикаментів, фізіотерапії та респіраторної підтримки.

Дослідження проводилося в лабораторії професора Ерана Перлсона в Тель-Авівському університеті у співпраці з медичним центром Sheba та дослідницькими інститутами Ізраїлю, Франції, Туреччини та Італії.

Команда дослідників зосередилася на білку TDP-43, який аномально накопичується в нервових закінченнях у пацієнтів з БАС. Вчені виявили, що здорові м'язові клітини секретують невелику РНК – мікроРНК-126 – яка запобігає утворенню токсичних згустків TDP-43.

У пацієнтів з БАС різке зниження рівня мікроРНК-126 призводить до накопичення TDP-43, що призводить до руйнування мітохондрій (джерела енергії клітини) та поступової загибелі нейронів.

Експерименти також показали, що додавання мікроРНК-126 до тканин пацієнтів та мишей допомагає запобігти нейродегенерації та сприяє регенерації рухових нервів.

За словами професора Перлсона, це відкриття «відкриває нові напрямки лікування, відновлюючи втрачену сигналізацію РНК для захисту нервових клітин».

Дослідницька група зараз розробляє метод доставки мікроРНК-126 в організм людини за допомогою вірусних векторів AAV, технології, яка була схвалена Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) в інших генних терапіях.

Окрім БАС, експерти вважають, що цей механізм також можна застосовувати до інших нервово-м'язових захворювань або розладів, пов'язаних з накопиченням токсичного білка, таких як хвороба Альцгеймера.

Експерти кажуть, що результати дослідження також можуть допомогти виявити БАС на ранній стадії, до того, як пошкодження нервів стане серйозним, і прокласти шлях для розробки ліків або біологічних продуктів, які можуть активувати або імітувати ефекти мікроРНК-126.

Розуміння того, як РНК-сигнали від м'язів контролюють накопичення токсичного білка, також може допомогти в розробці методів лікування хвороби Альцгеймера та інших захворювань, пов'язаних з білком.

Професор Перлсон підтвердив, що це відкриття не лише допомагає зрозуміти, як починається БАС, але й відкриває реальну надію на генну терапію, яка може врятувати життя пацієнтів у майбутньому.

(TTXVN/В'єтнам+)

Джерело: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp