Průlom v editaci genů otevírá cestu k léčbě stovek genetických onemocnění

Đột phá giúp chỉnh sửa gene, mở đường chữa hàng trăm bệnh di truyền - Ảnh 1. — Nový nástroj vyvinutý MIT upravuje DNA s 60krát větší přesností a slibuje, že genová terapie bude bezpečnější léčbou než kdykoli předtím.

Výzkumníci z Massachusettského technologického institutu (MIT) oznámili významný pokrok v technologii genové editace, která snižuje chyby na bezprecedentní úroveň. Úpravou základních proteinů v systému pro editaci DNA vyvinul tým nový nástroj, který způsobuje 60krát méně chyb než předchozí metody, což otevírá vyhlídky na bezpečnou léčbu stovek genetických onemocnění.

Metoda se opírá o „prime editaci“ – pokročilou techniku genové editace vyvinutou v roce 2019, která umožňuje nahradit vadné segmenty DNA zdravými sekvencemi bez přerušení obou řetězců DNA. Prime editace však stále s sebou nese riziko zavedení malých chyb do DNA, což někdy vede ke komplikacím.

„Nový přístup nekomplikuje systém doručování ani nepřidává mezikrok, ale produkuje mnohem přesnější výsledky úprav a výrazně snižuje nežádoucí mutace,“ řekl profesor Phillip Sharp, člen MIT a spoluautor studie.

Díky nové technice zpřesňování snížil tým MIT míru chyb v režimu prime editace z přibližně 1:7 na 1:101 a v režimu editace s vyšší přesností z 1:122 na 1:543.

Tým pojmenoval novou verzi editačního programu vPE (varianta Prime Editor). Testy na lidských buňkách a myších ukázaly, že vPE dosáhl nejvyšší úrovně přesnosti, jaká kdy byla v oblasti genových editací zaznamenána.

„Stejně jako u každého léku je důležité mít vysokou účinnost, ale co nejméně vedlejších účinků. U genové editace je to krok vpřed, díky kterému je metoda mnohem bezpečnější a proveditelnější,“ uvedl spoluautor studie profesor Robert Langer.

Výzkum vedl vědec Vikash Chauhan z Kochova institutu pro výzkum rakoviny (MIT) a byl publikován v časopise Nature .

Tým MIT nyní pokračuje v optimalizaci účinnosti nástroje vPE a hledání způsobů, jak jej doručit do správné tkáně nebo orgánu k léčbě – což je dlouhodobá výzva pro genovou terapii.

„Tento nástroj nejen rozšiřuje možnosti léčby vzácných genetických onemocnění, ale je také užitečný v základním výzkumu a pomáhá laboratořím lépe pochopit, jak buňky rostou, reagují na léky nebo se vyvíjejí v rakovině,“ řekl Chauhan.

Zpět k tématu

VNA

Zdroj: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm