Oživení dívky s těžkou imunodeficiencí transplantací kmenových buněk

V 18 měsících trpělo dítě TL těžkou kombinovanou vrozenou imunodeficiencí – nejzávažnější formou vrozených poruch imunity – a překonalo náročnou transplantaci kmenových buněk kostní dřeně, aby bylo oživeno.

Děti jsou během období po transplantaci pečlivě pečovány a monitorovány.

Holčička má nejzávažnější formu vrozené poruchy imunity

Holčička TL (18 měsíců, Hai Phong ), která trpěla vážnou nemocí od 4 měsíců po narození, začala mít záchvaty zápalu plic a musela být dlouhodobě hospitalizována. V této době se imunitní systém dítěte neustále potýkal s vážnými problémy, jako jsou komplikace s oteklými axilárními lymfatickými uzlinami po očkování proti tuberkulóze.

V srpnu 2024 rodina dítě odvezla na vyšetření do Národní dětské nemocnice a provedla hloubkové imunologické a genetické testy. Výsledky ukázaly, že dítě má těžkou kombinovanou vrozenou imunodeficienci způsobenou vzácnou genovou mutací.

Dr. Nguyen Thi Van Anh, zástupce přednosty oddělení imunologie, alergie a artritidy v Národní dětské nemocnici, uvedl, že TL trpí nejzávažnější formou vrozené imunitní poruchy – Omennovým syndromem, který se projevuje jak těžkým deficitem lymfocytárních buněk, což dítě činí náchylným k závažným infekcím, tak i autoimunitní reakcí těla, která způsobuje červené kožní léze po celém těle, poškození orgánů a přetrvávající zvýšení jaterních enzymů.

Kromě izolačních opatření a užívání antibiotik proti bakteriím, plísním, tuberkulóze a virům musí děti užívat také imunosupresiva ke snížení autozánětlivých reakcí. Proto se naléhavě provádí příprava dítěte na akutní transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Jedná se o nesmírně důležité opatření, které může pomoci imunitnímu systému dítěte k úplnému zotavení.

TL si teď může hrát a usmívat se jako zdravé dítě.

Po konzultaci v nemocnici, které předsedal Dr. Cao Viet Tung - zástupce ředitele Národní dětské nemocnice, lékaři rozhodli, že transplantace hematopoetických kmenových buněk je naléhavou cestou k záchraně TL-ova života. Tato fáze léčby však byla extrémně stresující, protože dítě trpělo těžkou infekcí a poškozením jater, které se zdálo nemožné překonat.

Díky odhodlání lékařů, mnoha konzultacím a multidisciplinární koordinaci imunologie, respiračního, hepatobiliárního, resuscitačního a kmenových buněk byl do července 2025 celkový stav dítěte stabilizován a připraven k transplantaci kmenových buněk.

Překonávání problémů spojených s transplantací kmenových buněk u dětí

Dr. Nguyen Ngoc Quynh Le, vedoucí oddělení transplantace kmenových buněk v Centru kmenových buněk Národní dětské nemocnice, uvedl, že transplantace kmenových buněk u malých dětí je obzvláště složitá. Pacient musí nejprve podstoupit fázi přípravy podle specifického chemického režimu, aby se odstranila veškerá stará kostní dřeň a zabránilo se odmítnutí.

Pro děti mladší 1 roku je chemoterapie velmi obtížná, protože jejich těla jsou nezralá, špatně snášejí léky a mají vysoké riziko komplikací.

V Centru kmenových buněk je kostní dřeň po odebrání od pacientovy sestry zpracovávána pomocí moderního zařízení, které zajišťuje přísné sterilní postupy. Tento proces probíhá velmi rychle a za méně než hodinu jsou kvalifikované kmenové buňky připraveny k infuzi do těla pacienta.

Dr. Nguyen Ngoc Quynh Le, který transplantaci přímo prováděl, uvedl, že transplantace kmenových buněk u malých dětí představuje obrovskou výzvu, zejména pro děti s velmi závažnými infekcemi, jako je TL. Vyžaduje nejen moderní techniky, ale také úzkou koordinaci mezi specializacemi: respirační resuscitací, výživou, kontrolou infekcí, krevní transfuzí a imunologií. Každý krok v transplantační místnosti musí být naprosto přesný, aby byla zajištěna bezpečnost dítěte.

Po transplantaci byl TL léčen ve zcela sterilním pokoji, vyživován intravenózně, užíval léky proti odmítnutí transplantátu nové generace a byl pečlivě sledován s denními hematologickými a imunologickými testy.

Byly chvíle, kdy dítě trpělo těžkým zápalem plic a infekcí krve a muselo být podpořeno invazivní umělou plicní ventilací a podáváno mnoho silných antibiotik k potlačení infekce. Díky neúnavnému úsilí a odhodlání lékařského týmu během péče a resuscitace se však TL-ově nové buňky kostní dřeně vyvinuly, jeho krevní parametry se stabilizovaly a vytvořil se nový imunitní systém.

TL doposud dokáže samo dýchat, kojit se, smát se a hrát si jako zdravé dítě a bylo propuštěno z nemocnice. Lékař vyhodnotil prognózu dítěte jako pozitivní, po návratu do běžného života se dítě může zcela normálně vyvíjet jako každé jiné dítě.

Vedoucí pracovníci a lékaři Centra kmenových buněk s radostí vyprovodili pacienta z nemocnice.

Dojatá pohledem na to, jak její dítě překonalo krizi a znovu se uzdravilo, matka TL s úžasem řekla, že toto štěstí se nedá vyjádřit slovy. „Lékaři vrátili mou rodinu z rukou smrti. To, že si dítě může znovu hrát a smát se, je dar k nezaplacení. Naše rodina je velmi vděčná správní radě nemocnice, lékařům Centra kmenových buněk a Oddělení imunologie-alergie-artritid, kteří mé dítě a mou rodinu vždy doprovázeli a pomáhali jim téměř rok,“ řekla matka pacienta s dojetím.

Vzhledem k rostoucímu výskytu vrozených imunodeficiencí u dětí, z nichž většina není včas odhalena a léčena, je příběh TL důkazem důležitosti včasné diagnostiky a pokroku v transplantaci kmenových buněk v medicíně.

Jehněčí Thien

Zdroj: https://nhandan.vn/hoi-sinh-su-song-cho-be-gai-mac-suy-giam-mien-dich-nang-bang-ghep-te-bao-goc-post912770.html