USA genehmigen revolutionäre Gen-Editing-Therapie

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat am 8. Dezember zwei Gentherapien zugelassen, darunter Lyfgenia, bei der ein harmloses Virus zur Genbearbeitung eingesetzt wird, und die Casgevy-Therapie, die die CRISPR-Technologie nutzt und 2020 den Nobelpreis gewonnen hat, wie AFP berichtet.

Casgevy ist ein Gemeinschaftsprojekt von Vertex Pharmaceuticals (USA) und CRISPR Therapeutics (Schweiz). Dieses Medikament wird zur Korrektur problematischer Gene in Knochenmarkstammzellen von Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellanämie und Thalassämie eingesetzt.

Beide Erkrankungen beruhen auf Fehlern im Hämoglobin-Gen. Gentherapien können Millionen von Dollar kosten und sind für viele Patienten unerschwinglich. Daher arbeitet Vertex Pharmaceuticals daran, die Kosten so niedrig wie möglich zu halten.

Dies ist die erste FDA-Zulassung für Casgevy, nachdem die britische Arzneimittelbehörde MHRA dem Medikament im vergangenen Monat grünes Licht gegeben hatte.

Techniker arbeiten in einem Labor des Cincinnati Children's Hospital (USA), wo Gentherapien getestet werden.

Cincinnati Kinderkrankenhaus

„Diese Behandlungen stellen einen bedeutenden Fortschritt auf dem Gebiet der Gentherapie für Sichelzellanämie dar. Das Potenzial dieser Produkte, das Leben von Patienten mit Sichelzellanämie zu verändern, ist enorm“, sagte Peter Marks, Direktor des Zentrums für Biologika-Bewertung und -Forschung der FDA.

Laut AFP leiden mehr als 100.000 Amerikaner, überwiegend People of Color, an der Sichelzellanämie, einer schmerzhaften und lebensbedrohlichen Krankheit, für die Mediziner noch immer nach einem Heilmittel suchen.

US-Präsident Joe Biden betonte außerdem, dass die Ankündigung der FDA vom 8. Dezember „das Potenzial medizinischer Innovationen zur Verbesserung des Lebens der Amerikaner unterstreicht“. Biden hob zudem hervor: „Meine Regierung wird sich weiterhin dafür einsetzen, die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten zu beschleunigen und die medizinische Forschung und Innovation zu unterstützen, die diesen Durchbruch ermöglicht hat.“

Laut AFP entwickeln Wissenschaftler auch Methoden zur Bearbeitung von Genen in großen Organen, einschließlich des Gehirns, was möglicherweise den Weg für die Behandlung von Krankheiten wie Muskeldystrophie und Chorea Huntington ebnet.

Quellenlink: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm