Diese Therapien und Behandlungen werden zu sehr hohen Preisen angeboten. Laut dem Magazin Scientific American sind die Preise sogar so hoch, dass sie nicht nur die Patienten, sondern auch das Gesundheitssystem und die Versicherungen vor große Herausforderungen stellen.
Skysona ist eine Gentherapie mit einmaligen Behandlungskosten von 3 Millionen Dollar, die das Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie (CALD) verlangsamt.
Zu den teuersten Therapien und Medikamenten der Welt gehören:
Skysona
Skysona ist eine bahnbrechende Gentherapie mit einmaligen Behandlungskosten von 3 Millionen US-Dollar, umgerechnet etwa 73 Milliarden VND. Diese Therapie wurde vom Biotechnologieunternehmen Bluebird Bio (USA) entwickelt und hat die Wirkung, das Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie (CALD) zu verlangsamen.
CALD ist eine seltene genetische Erkrankung des Nervensystems. Die Skysona-Therapie modifiziert die Stammzellen der Patienten, sodass sie das ALDP-Gen enthalten. Dadurch wird das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamt und die Lebensqualität der Betroffenen verbessert. Der hohe Preis dieser Therapie ist auf die Kosten für Forschung, Entwicklung und Produktion zurückzuführen.
Zynteglo
Zynteglo ist eine lentivirale Vektor-Gentherapie und wird ebenfalls von Bluebird Bio entwickelt. Die Kosten für eine Behandlung belaufen sich auf bis zu 2,8 Millionen US-Dollar (ca. 68 Milliarden VND). Zielgruppe der Therapie sind Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie (TDT). Dies ist eine seltene Blutkrankheit, die für das Überleben der Patienten regelmäßige und lebenslange Bluttransfusionen erforderlich macht.
Die Zynteglo-Therapie wird den Bedarf an Bluttransfusionen verringern oder sogar ganz beseitigen und dadurch die Lebensqualität sowie die physische und finanzielle Belastung durch Bluttransfusionen verbessern.
Zolgensma
Zolgensma gilt als revolutionäre Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen genetischen Erkrankung bei Kindern. Das Medikament wurde vom Schweizer Pharmaunternehmen Novartis entwickelt und im Mai 2019 von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zugelassen.
Die Behandlung kostet durchschnittlich 2,1 Millionen US-Dollar, umgerechnet etwa 50 Milliarden VND. Zolgensma ersetzt das defekte oder fehlende Gen in den SMN1-Zellen (Survival Motor Neuron 1). Diese Genveränderung ist die Ursache der Erkrankung.
Zokinvy
Zokinvy wird zur Behandlung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms (HGPS) und des Progeroid-Laminopathie-Syndroms eingesetzt. Dies sind extrem seltene genetische Erkrankungen, die bei Kindern zu vorzeitiger Alterung führen.
Zokinvy wurde vom US-amerikanischen Biotechnologieunternehmen Eiger BioPharmaceuticals entwickelt. Die Behandlungskosten belaufen sich auf 1,7 Millionen US-Dollar pro Jahr, umgerechnet etwa 25 Milliarden VND. Laut Scientific American wird das Medikament oral eingenommen und verlangsamt das Fortschreiten der Krankheit sowie die Lebensqualität der Kinder.
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