دستیابی به موفقیت جدید، راه را برای ژن درمانی جهت درمان اسکلروز جانبی آمیوتروفیک هموار می‌کند.

به گزارش خبرنگار VNA در اسرائیل، گروهی از دانشمندان دانشگاه تل‌آویو به تازگی از کشفی غیرمنتظره خبر داده‌اند که می‌تواند مسیر درمانی مؤثری را برای بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) - یک بیماری نادر نورون حرکتی که در حال حاضر هیچ درمانی برای آن وجود ندارد - بگشاید.

این مطالعه که این هفته در مجله Nature Neuroscience منتشر شد، مکانیسم مولکولی جدیدی را که باعث ALS می‌شود، کشف کرد و توانایی ژن‌درمانی مبتنی بر RNA را در متوقف کردن تخریب عصبی و حتی بازسازی نورون‌های آسیب‌دیده نشان داد.

ALS یک بیماری دژنراتیو پیشرونده است که باعث مرگ تدریجی نورون‌های حرکتی می‌شود و منجر به ضعف عضلانی، فلج و در نهایت نارسایی تنفسی می‌گردد.

درمان‌های فعلی تنها از طریق دارو، فیزیوتراپی و پشتیبانی تنفسی به کند کردن پیشرفت بیماری و بهبود کیفیت زندگی بیمار کمک می‌کنند.

این تحقیق در آزمایشگاه پروفسور اران پرلسون در دانشگاه تل‌آویو، با همکاری مرکز پزشکی شیبا و مؤسسات تحقیقاتی در اسرائیل، فرانسه، ترکیه و ایتالیا انجام شد.

این تیم بر روی پروتئین TDP-43 تمرکز کرد که به طور غیرطبیعی در انتهای عصب در بیماران ALS تجمع می‌یابد. دانشمندان دریافتند که سلول‌های عضلانی سالم یک RNA کوچک - microRNA-126 - ترشح می‌کنند که از تشکیل توده‌های سمی توسط TDP-43 جلوگیری می‌کند.

در بیماران ALS، کاهش شدید microRNA-126 باعث تجمع TDP-43 شده و منجر به تخریب میتوکندری (منبع انرژی سلول) و مرگ تدریجی نورون‌ها می‌شود.

آزمایش‌ها همچنین نشان داد که افزودن microRNA-126 به بافت‌های بیمار و موش به جلوگیری از تخریب عصبی و تقویت بازسازی عصب حرکتی کمک می‌کند.

به گفته پروفسور پرلسون، این کشف «با بازیابی سیگنالینگ RNA از دست رفته برای محافظت از سلول‌های عصبی، مسیرهای درمانی جدیدی را باز می‌کند.»

این تیم تحقیقاتی در حال حاضر در حال توسعه روشی برای رساندن microRNA-126 به بدن انسان با استفاده از ناقل‌های ویروسی AAV است، فناوری‌ای که توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) در سایر ژن‌درمانی‌ها تأیید شده است.

علاوه بر ALS، متخصصان معتقدند که این مکانیسم می‌تواند در سایر بیماری‌های عصبی-عضلانی یا اختلالات مرتبط با تجمع پروتئین سمی مانند آلزایمر نیز به کار رود.

کارشناسان می‌گویند نتایج این تحقیق همچنین می‌تواند به تشخیص زودهنگام ALS قبل از شدید شدن آسیب عصبی کمک کند و راه را برای توسعه داروها یا محصولات بیولوژیکی که می‌توانند اثرات microRNA-126 را فعال یا تقلید کنند، هموار کند.

درک چگونگی کنترل تجمع پروتئین سمی توسط سیگنال‌های RNA از عضلات می‌تواند به توسعه درمان‌هایی برای آلزایمر و سایر اختلالات مرتبط با پروتئین نیز کمک کند.

پروفسور پرلسون تأیید کرد که این کشف نه تنها به درک چگونگی شروع ALS کمک می‌کند، بلکه امید واقع‌بینانه‌ای را برای ژن‌درمانی که می‌تواند جان بیماران را در آینده نجات دهد، ایجاد می‌کند.

(TTXVN/ویتنام+)

منبع: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp