Surnommé « éditeur de bases », l'outil vise à réparer les nucléobases individuelles (souvent appelées bases) dans les paires de bases - la matière qui constitue la structure en double hélice de l'ADN - corrigeant ainsi les erreurs génétiques sans couper la double hélice de l'ADN comme le célèbre outil CRISPR-Cas9.
S'adressant à The Conversation, David R. Liu, directeur du Merkin Institute for Medical Translational Technology (sous l'égide du Board Institute aux États-Unis) et chef de l'équipe de recherche, a déclaré que leur outil peut éditer quatre des types d'erreurs les plus courantes qui se produisent dans l'ADN, représentant environ 30 % de toutes les erreurs d'ADN connues causant des maladies.
L’étude vient d’être officiellement publiée dans National Science Review, une revue scientifique internationale de l’Académie chinoise des sciences .
M. David R. Liu Photo : BROAD INSTITUTE
Yang Hui, expert de l'Académie chinoise des sciences et membre de l'équipe de recherche, a déclaré que le nouvel outil joue non seulement un rôle important dans le domaine de la thérapie génique, mais les aide également à établir un système prêt pour une application clinique et commerciale, brisant ainsi la position dominante de CRISPR-Cas9.
Il s'agit d'un outil d'édition génétique réputé qui a permis à deux scientifiques, Emmanuelle Charpentier (France) et Jennifer Doudna (États-Unis), de remporter le prix Nobel de chimie 2020. Cependant, selon le South China Morning Post du 31 mai, CRISPR-Cas9 présente encore quelques lacunes. On peut le comprendre comme un couteau moléculaire qui découpe le segment d'ADN défectueux et espère une récupération naturelle pour le réorganiser.
Ceci est préoccupant, car cela pourrait entraîner des effets hors cible. Par ailleurs, selon M. Yang, plus de la moitié des mutations génétiques humaines sont causées par des mutations causées par une base particulière ; l'édition de base permet donc de corriger précisément ces mutations.
Des essais cliniques utilisant des éditeurs de base sont en cours pour traiter plusieurs maladies génétiques, notamment la drépanocytose, la thalassémie et certaines maladies cardiovasculaires.
L’année dernière, un patient atteint de leucémie à cellules T au Royaume-Uni a été traité par thérapie d’édition de bases cellulaires, la première fois que cette technologie était utilisée au monde.
« À mesure que les outils d’édition génétique continuent de se développer, les scientifiques et les entreprises biomédicales seront en mesure de mener des essais cliniques et de trouver des traitements pour davantage de maladies rares », a ajouté Yang.
Récemment, une autre équipe de recherche dirigée par Liu a annoncé avoir utilisé avec succès la technologie d'édition de bases pour traiter l'amyotrophie spinale chez la souris. Ces travaux, publiés par Liu et 16 coauteurs dans la revue internationale Science en mars dernier, offrent un espoir de traitement de maladies similaires chez l'homme.
Nouvelles règles en matière de bioéthique
La Chine a récemment publié une nouvelle réglementation sur la bioéthique dans la recherche sur l'être humain, élargissant encore le champ d'application de cette recherche. Par rapport aux directives de 2016, cette nouvelle réglementation comprend davantage de détails sur la recherche sur l'être humain et les sanctions administratives en cas de violation.
Plus précisément, la politique de 2016 ne s'appliquait qu'à la recherche biomédicale menée dans les établissements médicaux, mais la nouvelle politique inclura la recherche impliquant des êtres humains dans les universités et les instituts de recherche. De plus, la recherche sur les cellules, tissus, organes, ovules fécondés, embryons et fœtus humains sera également soumise à un examen et une évaluation éthiques.
La Chine a renforcé ses lois et réglementations éthiques depuis le scandale de manipulation génétique de 2018 impliquant le chercheur He Jiankui, condamné à trois ans de prison pour « exercice illégal de la médecine », selon le South China Morning Post. Après sa sortie de prison, He a déclaré sur les réseaux sociaux en février qu'il souhaitait poursuivre ses recherches sur les maladies génétiques rares.
La première maladie qu'il souhaite traiter est la dystrophie musculaire de Duchenne, qui touche généralement les garçons. Cependant, un groupe de scientifiques et d'experts juridiques chinois a demandé aux autorités de lui interdire toute expérimentation sur des humains ou toute modification génétique.
Printemps Mai
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