פריצת דרך חדשה סוללת את הדרך לריפוי גנטי לטיפול בטרשת אמיוטרופית צידית

הבנת האופן שבו אותות RNA משרירים שולטים בהצטברות חלבונים רעילים יכולה גם לסייע בפיתוח טיפולים לאלצהיימר ולהפרעות אחרות הקשורות לחלבון.

על פי כתב של VNA בישראל, קבוצת מדענים מאוניברסיטת תל אביב הכריזה זה עתה על תגלית פורצת דרך שעשויה לפתוח כיוון טיפול יעיל לטרשת אמיוטרופית צידית (ALS) - מחלת נוירונים מוטוריים נדירה שאין לה כיום תרופה.

המחקר, שפורסם השבוע בכתב העת Nature Neuroscience, חשף מנגנון מולקולרי חדש הגורם למחלת ALS, והדגים את יכולתו של טיפול גנטי מבוסס RNA לעצור ניוון עצבי ואף לחדש נוירונים פגומים.

ALS היא מחלה ניוונית מתקדמת הגורמת למותם הדרגתי של נוירונים מוטוריים, מה שמוביל לחולשת שרירים, שיתוק ובסופו של דבר לכשל נשימתי.

הטיפולים הנוכחיים מסייעים רק בהאטת התקדמות המחלה ובשיפור איכות חייו של המטופל באמצעות תרופות, פיזיותרפיה ותמיכה נשימתית.

המחקר נערך במעבדתו של פרופסור ערן פרלסון באוניברסיטת תל אביב, בשיתוף פעולה עם המרכז הרפואי שיבא ומכוני מחקר בישראל, צרפת, טורקיה ואיטליה.

הצוות התמקד בחלבון TDP-43, אשר מצטבר באופן חריג בקצות העצבים בחולי ALS. המדענים גילו שתאי שריר בריאים מפרישים RNA קטן - microRNA-126 - המונע מ-TDP-43 ליצור גושים רעילים.

אצל חולי ALS, ירידה חדה ב-microRNA-126 גורמת להצטברות של TDP-43, מה שמוביל להרס המיטוכונדריה (מקור האנרגיה של התא) ולמוות הדרגתי של נוירונים.

ניסויים הראו גם כי הוספת microRNA-126 לרקמות חולים ועכברים סייעה במניעת ניוון עצבי וקידום התחדשות עצבים מוטוריים.

לדברי פרופסור פרלסון, תגלית זו "פותחת כיווני טיפול חדשים על ידי שחזור איתות RNA שאבד כדי להגן על תאי עצב".

צוות המחקר מפתח כעת שיטה להחדרת microRNA-126 לגוף האדם באמצעות וקטורים ויראליים מסוג AAV, טכנולוגיה שאושרה על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בטיפולים גנטיים אחרים.

בנוסף ל-ALS, מומחים מאמינים כי מנגנון זה יכול להיות מיושם גם על מחלות עצב-שריר אחרות, או הפרעות הקשורות להצטברות חלבונים רעילים כמו אלצהיימר.

מומחים אומרים שתוצאות המחקר יכולות גם לסייע בזיהוי מוקדם של ALS לפני שהנזק העצבי הופך חמור, ולסלול את הדרך לפיתוח תרופות או מוצרים ביולוגיים שיכולים להפעיל או לחקות את ההשפעות של microRNA-126.

הבנת האופן שבו אותות RNA משרירים שולטים בהצטברות חלבונים רעילים יכולה גם לסייע בפיתוח טיפולים לאלצהיימר ולהפרעות אחרות הקשורות לחלבון.

פרופסור פרלסון אישר כי תגלית זו לא רק מסייעת להבין כיצד מתחילה מחלת ALS, אלא גם פותחת תקווה ריאלית לריפוי גנטי שיכול להציל את חייהם של חולים בעתיד.

(TTXVN/וייטנאם+)

מקור: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp