ארה"ב מאשרת טיפול מהפכני לעריכת גנים

[מודעה_1]

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר ב-8 בדצמבר שני טיפולים גנטיים, כולל Lyfgenia, המשתמשת בנגיף לא מזיק לעריכת גנים; ו-Casgevy, המשתמש בטכנולוגיית CRISPR, שזכה בפרס נובל לשנת 2020, על פי AFP.

Casgevy היא שיתוף פעולה בין Vertex Pharmaceuticals (ארה"ב) ו-CRISPR Therapeutics (שוויץ). תרופה זו משמשת לתיקון גנים בעייתיים בתאי גזע של מח העצם של חולים בגיל 12 ומעלה עם מחלת תאי חרמש ותלסמיה.

שתי המחלות נובעות משגיאות בגן ההמוגלובין. טיפולי ריפוי גנטי יכולים לעלות מיליוני דולרים והם מחוץ להישג ידם של חולים רבים, ולכן חברת Vertex Pharmaceuticals פועלת לשמור על העלות נמוכה ככל האפשר.

זהו אישור ה-FDA הראשון של Casgevy, לאחר שסוכנות הפיקוח על תרופות ומוצרי בריאות בבריטניה (MHRA) אישרה לתרופה אור ירוק בחודש שעבר.

Mỹ phê duyệt liệu pháp dùng công cụ chỉnh sửa gien mang tính cách mạng - Ảnh 1. — טכנאים עובדים במעבדה בבית החולים לילדים בסינסינטי (ארה"ב), שם נבדקים טיפולים לעריכת גנים.

"טיפולים אלה מייצגים התקדמות משמעותית בתחום הריפוי הגנטי למחלת תאי חרמש. הפוטנציאל של מוצרים אלה לשנות את חייהם של חולים במחלת תאי חרמש הוא עצום", אמר פיטר מרקס, מנהל המרכז להערכת ומחקר תרופות ביולוגיות של ה-FDA.

יותר מ-100,000 אמריקאים, רובם אנשים צבעוניים, סובלים ממחלת תאי חרמש, מחלה כואבת ומסכנת חיים שאנשי מקצוע רפואיים נאבקים למצוא לה תרופה, על פי AFP.

נשיא ארה"ב ג'ו ביידן הדגיש גם כי הודעת ה-FDA ב-8 בדצמבר "מדגישה את כוחה של חדשנות רפואית לשפר את חייהם של אמריקאים". מר ביידן הדגיש גם: "הממשל שלי ימשיך לפעול להאצת פיתוח טיפולים למחלות נדירות, ולתמוך במחקר ובחדשנות הרפואית שאפשרו את פריצת הדרך הזו".

מדענים מפתחים גם שיטות לעריכת גנים באיברים גדולים, כולל המוח, מה שעשוי לסלול את הדרך לטיפול במחלות כמו ניוון שרירים ומחלת הנטינגטון, על פי AFP.

[מודעה_2]
קישור למקור