Orvosi áttörés segít a csontvelő-átültetésen átesett gyermekeknek elkerülni a toxikus kemoterápiát

A Nature Medicine folyóiratban megjelent legújabb kutatási jelentés szerint a Jasper Therapeutics által kifejlesztett kísérleti antitestgyógyszer utat nyitott az őssejt-transzplantációra szoruló gyermekek számára, hogy elkerüljék a rendkívül mérgező kemoterápiás és sugárterápiás kezeléseket.

Csontvelő-átültetéseknél az első lépés mindig a beteg csontvelő „megtisztítása” kemoterápiával vagy sugárterápiával – ez az eljárás számos súlyos mellékhatást okoz, mint például hányinger, hajhullás, immunszuppresszió, sőt hosszú távú következmények, például meddőség, máj- és vesekárosodás.

A tanulmány azonban kimutatta, hogy a briquilimab nevű antitest gyógyszer ezt toxicitás nélkül érte el. A briquilimab a CD117-et célozza meg – egy fehérjét, amely a vérképző őssejtekben található, és azok növekedését szabályozza.

A vizsgálatot a Stanford Orvosi Egyetemen (Kalifornia, USA) végezték 3 Fanconi-anémiában - egy ritka genetikai rendellenességben - szenvedő gyermeken. Minden betegnek csak egyetlen briquilimab infúzióra volt szüksége 12 nappal az őssejt-transzplantáció előtt.

Az eredmények azt mutatták, hogy 30 nap elteltével az egészséges donorsejtek szinte az összes gyermek csontvelőjét befedték. A csapat kezdeti célja az 1%-os lefedettség elérése volt – ami azt jelentette, hogy a csontvelőben lévő sejtek 1%-a a donortól származzon. A két évvel későbbi tesztek azonban azt mutatták, hogy mindhárom gyermek közel 100%-ban donorsejtekből állt, és továbbra is egészségesek.

Figyelemre méltó, hogy mindhárom esetben az őssejteket a beteg saját apjától vagy anyjától adományozták. Ez lehetetlen, mivel a szülők genetikailag gyakran nem illeszkednek tökéletesen gyermekükhöz, ami könnyen transzplantációs kilökődéshez vezethet.

Ennek leküzdésére a tudósok immunsejteket távolítottak el az adományozott csontvelőből, hogy elkerüljék annak kockázatát, hogy a recipiens teste megtámadja az átültetett sejteket.

A csapat jelenleg több Fanconi-vérszegénységben szenvedő gyermeken végez középtávú vizsgálatokat, és azt tervezi, hogy a gyógyszert más, csontvelő-átültetést igénylő genetikai betegségekben is tesztelik.

Eközben a Stanford Orvostudományi Karának egy másik kutatócsoportja a briquilimab alkalmazásának lehetőségét is teszteli idős rákos betegeknél – azoknál, akik túl gyengék vagy számos alapbetegségben szenvednek ahhoz, hogy elviseljék a kemoterápia vagy a sugárterápia teljes dózisát.

(Vietnami Hírügynökség/Vietnam+)

Forrás: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp