A világ legdrágább terápiái és gyógyszerei

Ezeket a terápiákat és kezeléseket nagyon magas áron árulják. Valójában az áraik olyan magasak, hogy nemcsak a betegeket, hanem az egészségügyi rendszert és a biztosítótársaságokat is kihívás elé állítják, állítja a Scientific American magazin.

A Skysona egy egyszeri, 3 millió dolláros kezelési költséggel járó génterápia, amely lassítja az adrenoleukodystrophia (CALD) progresszióját.

A világ legdrágább terápiái és gyógyszerei a következők:

Skysona

A Skysona egy áttörést jelentő génterápia, amelynek egyszeri kezelési költsége 3 millió USD, azaz körülbelül 73 milliárd VND. Ezt a terápiát a Bluebird Bio (USA) biotechnológiai vállalat fejlesztette ki, és amelynek hatása az adrenoleukodystrophia (CALD) progressziójának lassítására.

A CALD egy ritka genetikai rendellenesség, amely az idegrendszert érinti. A Skysona terápia a beteg őssejtjeit módosítja, hogy azok tartalmazzák az ALDP gént. Ez lelassítja a betegség progresszióját és javítja az ebben az állapotban szenvedők életminőségét. A terápia magas ára a kutatás, fejlesztés és termelés költségeiből adódik.

Zynteglo

A Zynteglo egy lentivirális vektorgénterápia, amelyet szintén a Bluebird Bio fejleszt. A terápia költsége egy kezelésre legfeljebb 2,8 millió USD, azaz körülbelül 68 milliárd VND. A gyógyszer alanyai transzfúziófüggő talasszémiában (TDT) szenvedő betegek. Ez egy ritka vérképzőszervi betegség, amely a túléléshez rendszeres és egész életen át tartó vérátömlesztést igényel a betegek számára.

A Zynteglo-terápia csökkenti, vagy akár megszünteti a vérátömlesztés szükségességét, ezáltal javítja az életminőséget, valamint a vérátömlesztéssel járó fizikai és anyagi terheket.

Zolgensma

A Zolgensmát forradalmi génterápiának tekintik a gerincvelői izomsorvadás (SMA), egy ritka genetikai betegség gyermekeknél kezelésére. A gyógyszert a svájci Novartis gyógyszeripari vállalat fejlesztette ki, és az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) 2019 májusában engedélyezte.

A kezelés átlagos ára 2,1 millió USD, azaz körülbelül 50 milliárd VND. A Zolgensma úgy fejti ki hatását, hogy a túlélő motoros neuron 1 (SMN1) sejtekben a hibás vagy hiányzó gént helyettesíti. Ez a rendellenesség okozza a betegséget.

Zokinvy

A Zokinvy-t a Hutchinson-Gilford progeria szindróma (HGPS) és a progeroid laminopátiák szindróma kezelésére használják. Ezek rendkívül ritka genetikai betegségek, amelyek a gyermekek korai öregedését okozzák.

A Zokinvy-t az Eiger BioPharmaceuticals (USA) biotechnológiai vállalat fejlesztette ki. A terápiával történő kezelés költsége évi 1,7 millió USD, azaz körülbelül 25 milliárd VND. A gyógyszer szájon át szedhető, a Scientific American szerint késlelteti a betegség progresszióját és javítja a gyermekek életminőségét.

Forráslink: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm