Új gyógyszerek fejlesztése őssejt-technológiával

Mivel az őssejtek sokféle sejttípussá képesek differenciálódni, számos betegség kezelésében használják őket, és fontos szerepet játszanak az orvosi kutatásban és a gyógyszerfejlesztésben.

Az őssejtek alapvető szerepet játszanak az új gyógyszerek fejlesztésében. Napjainkban a legtöbb új gyógyszert állatkísérleteken (in vivo tesztelésen) kell átesniük, mielőtt embereken alkalmazhatnák. Azonban még ha egy gyógyszer teljesen alkalmas is állatokon, nem garantálható, hogy teljesen biztonságos lesz embereken. A gyógyszer-mellékhatások problémájának ideális megoldása az, hogy a gyógyszert emberi sejteken teszteljék (in vitro tesztelés), mielőtt az emberi klinikai vizsgálatokba kerülne.

Számos tanulmány kimutatta, hogy az őssejtek hatékony eszközök a gyógyszerkutatásban és -fejlesztésben. Egy tanulmány (2023) kimutatta, hogy az őssejtek ideális in vitro tesztelési platformot biztosítanak a farmakológiai kutatásokhoz. Lehetővé teszik új molekuláris célpontok azonosítását, a vegyületek farmakológiai hatásainak értékelését és a klinikai hatékonyság előrejelzését. Tipikus példák közé tartozik a rákmodellek létrehozása a betegek őssejtjeiből az immunterápiák hatékonyságának értékelésére.

Az elveszett vagy sérült szövetek pótlása mellett az őssejtek segíthetnek felgyorsítani a gyógyszerkutatást és -szűrést is. Azáltal, hogy az őssejteket sejtek szintjén szimulálják a betegségeket, a tudósok jobban megérthetik a betegségmechanizmusokat, és hatékonyan szűrhetik a gyógyszerpotenciállal rendelkező vegyületeket.

A Kaliforniai Regeneratív Orvostudományi Intézet (CIRM) szerint az őssejt-technológiák alkalmazása a betegségmechanizmusok tisztázása után lerövidíti a gyógyszerfejlesztés idejét és költségeit. Az őssejt-technológia várhatóan jelentősen javítja a gyógyszeripari vállalatok azon képességét, hogy az új gyógyszerek mellékhatásait sokkal korábban szűrjék a fejlesztési folyamatban, jelentősen csökkentve az új gyógyszerek kifejlesztéséhez szükséges időt.

A világ számos országa, például az Egyesült Államok, Kanada, Németország, Japán, Kína stb. alkalmazta már az őssejt-technológiát új gyógyszerek sikeres fejlesztésére. Jelenleg a legnépszerűbbek az alkalmazott pluripotens őssejt-technológia (iPS) és a szomatikus sejtmag-átültetési technológia (SCNT). Az iPS sejttechnológia és az SCNT segítségével létrehozott pluripotens őssejtek olyan sejtvonalakat hoznak létre, amelyek genetikai jellemzői megegyeznek a sejteket adományozó személyével.

Egy példa erre a Parkinson-kóros betegek számára gyulladáscsökkentő gyógyszerek előállítására irányuló kutatási folyamat. A gyógyszerkutatási folyamat azzal kezdődik, hogy egy kis mintát vesznek a Parkinson-kóros beteg bőrsejtjeiből. A tudósok speciális körülmények között tenyésztik ezt a sejtmintát, hogy a beteg agyában lévő sérült sejtekkel azonos idegsejtekké alakítsák át. Egy bizonyos ideig tartó megfigyelés után ezek az új sejtek pontosan reprodukálják a Parkinson-kór folyamatát a tenyésztőedényben. A kutatók részletesen megfigyelik a sejtekben bekövetkező változásokat, amikor a betegség elkezdődik. Ezáltal módszereket fejlesztenek ki a gyógyszerek korábbi szűrésére, segítve a Parkinson-kór progressziójának megelőzését, lassítását, megállítását vagy akár visszafordítását.

Az őssejteket az új gyógyszerek biztonságosságának és lehetséges kockázatainak értékelésére is használják. Dr. Bruce Conklin, a Gladstone Szív- és Érrendszeri Betegségek Intézetének vezető kutatója szerint a pluripotens őssejtekkel végzett gyógyszerszűrés hatékony módszer a toxikus mellékhatások kimutatására. Ennek megfelelően az őssejteket érett sejttípusokká, például szívsejtekké, májsejtekké vagy agysejtekké tenyésztik, majd új gyógyszerekkel és/vagy potenciális környezeti veszélyekkel tesszük ki őket a lehetséges mellékhatások rögzítése érdekében. Például neurális őssejteket használnak az Alzheimer-kór tanulmányozására és a béta-amiloid inhibitorok szűrésére.

A valóságban a gyógyszertesztelési folyamat évekig tart és dollármilliókba kerül. Az Egyesült Államokban egy új gyógyszernek négy szakaszon kell átesnie, mielőtt forgalomba kerülhetne: felfedezés és fejlesztés, preklinikai kutatás, klinikai vizsgálatok és az FDA felülvizsgálata. Ezenkívül átlagosan 10 évbe telik, amíg egy gyógyszer átmegy a fejlesztés különböző szakaszain, és megkapja az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) vagy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyását.

Hosszú távon az őssejtek új utakat nyitnak a személyre szabott gyógyszeres terápia előtt. A beteg saját őssejtjeit felhasználó egyéni betegségmodellek létrehozásával a tudósok és az egészségügyi szolgáltatók képesek lesznek megjósolni, hogy az egyes betegek hogyan reagálnak az egyes gyógyszerekre, növelve a kezelés sikerességi arányát és lerövidítve a gyógyulási időt.

Forrás: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html