20代のイタリア人女性2人が、希少遺伝性血液疾患に対する高度な遺伝子治療を受けた欧州初の患者となった。
ミラノ南部パヴィアのサン・マッテオ病院では、β-サラセミア重症型と重症鎌状赤血球貧血型の患者2人が正式にカスゲビー遺伝子治療を受けた。これは欧州で臨床試験の枠組み外で実施される初のケースとなる。
Casgevy は、β-サラセミアや鎌状赤血球貧血などのヘモグロビン疾患の主な原因である β-グロビン遺伝子の変異を修正するために高度な遺伝子編集技術を使用して開発された革新的な治療法です。
上記の2つの病気は、ヘモグロビンに関連する重篤な遺伝性疾患である異常ヘモグロビン症のグループに属しており、生涯にわたる輸血が必要になることが多く、多臓器不全の合併症や生活の質の重大な低下にも直面します。
この画期的な治療法は、異常ヘモグロビン症群の疾患の治療に転換点をもたらすものと期待されています。
（ベトナム+）
出典: https://www.vietnamplus.vn/italy-tien-phong-trong-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-mau-di-truyen-hiem-gap-post1043643.vnp
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