신경계 질환 치료를 위해 인간의 뇌를 '편집'하려는 야망

지난 2년 동안 CRISPR와 그 변형을 이용한 여러 가지 쥐 실험이 신경 질환을 치료하는 데 효과가 있는 것으로 나타났으며, 전문가들은 앞으로 몇 년 안에 인간을 대상으로 한 임상 시험이 시작될 것으로 예상합니다.

미국 레트 증후군 연구재단 소장인 모니카 코엔라즈는 "이보다 더 고무적인 데이터는 없었습니다."라고 말했습니다. "이 현상은 점점 공상과학 소설에서 벗어나 현실이 되어가고 있습니다."

간이나 혈액과 달리 뇌는 혈액-뇌 장벽으로 보호되어 있어 유전자 편집 요소를 도입하기 어렵습니다. 그러나 많은 연구 그룹이 긍정적인 결과를 보고했습니다.

작년 7월, 교대 반신마비라는 소아 질환을 앓는 쥐를 대상으로 한 실험에서 "프라임 편집" 기술이 대뇌 피질의 약 절반을 복구하여 발작을 줄이고, 인지와 운동 능력을 향상시키고, 수명을 연장할 수 있다는 사실이 밝혀졌습니다.

다른 연구진들도 헌팅턴병, 프리드라이히 운동실조증, 그리고 간질이나 정신지체를 유발하는 유전자 돌연변이를 쥐를 대상으로 실험하고 있습니다. 이러한 경우, 유전자의 자연 사본을 직접 편집하는 것이 독성이 있을 수 있는 새로운 사본을 추가하는 것보다 더 안전한 것으로 간주됩니다.

과학자들은 5년 안에 레트 증후군이나 AHC 환자를 대상으로 이 치료법을 시험할 수 있기를 기대하고 있습니다. 이 방법은 유전자 편집 요소를 뇌에 전달하기 위해 AAV9 바이러스를 사용할 가능성이 높지만, 면역학적 위험은 여전히 큰 과제로 남아 있습니다. 게다가 미국 생명공학 산업은 재정 위기를 겪고 있어 이 고가의 치료법에 대한 연구 자금이 점차 줄어들고 있습니다.

"자금이 바닥나고 있습니다."라고 코엔라즈 씨는 말합니다. "하지만 우리는 끈기 있게 노력하여 좋은 데이터를 계속 생산해야 합니다."

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출처: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html