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| 인간의 뇌를 '편집'하여 신경 질환을 치료할 수 있다는 전망. (삽화 이미지. 출처: iStock) |
지난 2년간 CRISPR 및 그 변형 기술을 이용한 쥐 대상 실험에서 신경 질환 치료 가능성이 제시되었습니다.
전문가들은 향후 몇 년 안에 인체 대상 임상 시험이 시작될 것으로 예상하고 있습니다. 미국 레트 증후군 연구 재단의 모니카 코엔라즈 소장은 "데이터가 그 어느 때보다 고무적입니다. 이는 점점 공상 과학 소설이 아닌 현실로 다가오고 있습니다."라고 밝혔습니다.
간이나 혈액과는 달리 뇌는 혈뇌장벽으로 보호되어 있어 유전자 편집 구성 요소를 도입하기 어렵습니다. 그럼에도 불구하고 많은 연구 그룹에서 유망한 결과를 보고했습니다. 지난 7월, 소아기 교대성 편마비 쥐를 대상으로 한 실험에서 "프라임 편집" 기술을 통해 대뇌 피질의 약 절반을 교정하여 발작을 줄이고 인지 및 운동 능력을 향상시키며 수명을 연장할 수 있음을 보여주었습니다.
다른 연구 그룹들도 헌팅턴병, 프리드라이히 운동실조증, 그리고 간질이나 지적 장애를 유발하는 유전자 돌연변이에 대해 쥐를 대상으로 실험을 진행하고 있습니다. 이러한 경우, 자연 유전자 사본을 직접 편집하는 것이 독성이 있을 수 있는 새로운 사본을 추가하는 것보다 더 안전하다고 여겨집니다.
과학자들은 향후 5년 안에 레트 증후군이나 AHC 환자에게 이 치료법을 시험해 볼 수 있기를 기대하고 있습니다. 이 방법은 AAV9 바이러스를 이용하여 유전자 편집 구성 요소를 뇌에 전달하는 방식일 가능성이 높지만, 면역 반응 발생 위험이 여전히 큰 과제로 남아 있습니다. 더욱이, 미국 생명공학 산업이 재정 위기를 겪고 있어 이 고가의 치료법 연구에 대한 자금 지원이 줄어들고 있습니다.
코엔라즈 씨는 “자금이 부족해지고 있습니다. 하지만 우리는 인내심을 갖고 양질의 데이터를 계속해서 생산해야 합니다.”라고 말했습니다.
출처: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html
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