ການປິ່ນປົວແລະຢາທີ່ແພງທີ່ສຸດໃນໂລກ

ການປິ່ນປົວແລະການປິ່ນປົວເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນຂາຍໃນລາຄາທີ່ສູງຫຼາຍ. ໃນຄວາມເປັນຈິງ, ລາຄາຂອງພວກເຂົາແມ່ນສູງຫຼາຍທີ່ພວກເຂົາທ້າທາຍບໍ່ພຽງແຕ່ຄົນເຈັບ, ແຕ່ຍັງລະບົບການດູແລສຸຂະພາບແລະບໍລິສັດປະກັນໄພ, ອີງຕາມວາລະສານ Scientific American .

Những liệu pháp, thuốc điều trị bệnh đắt nhất thế giới- Ảnh 1. — Skysona ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ທີ່ມີຄ່າໃຊ້ຈ່າຍໃນການປິ່ນປົວຄັ້ງດຽວຂອງ $ 3 ລ້ານທີ່ເຮັດໃຫ້ຄວາມກ້າວຫນ້າຂອງ adrenoleukodystrophy (CALD).

ການປິ່ນປົວແລະຢາທີ່ແພງທີ່ສຸດ ໃນໂລກ ປະກອບມີ:

ສະກາຍໂຊນາ

Skysona ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອສາຍພັນທີ່ແຕກຕ່າງກັນ ດ້ວຍຄ່າປິ່ນປົວຄັ້ງດຽວແມ່ນ 3 ລ້ານ USD, ປະມານ 73 ຕື້ດົ່ງ. ການປິ່ນປົວນີ້ໄດ້ຖືກພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດເຕັກໂນໂລຢີຊີວະພາບ Bluebird Bio (USA), ເຊິ່ງມີຜົນກະທົບຂອງການຊັກຊ້າຂອງຄວາມກ້າວຫນ້າຂອງ adrenoleukodystrophy (CALD).

CALD ເປັນພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ຫາຍາກທີ່ມີຜົນກະທົບຕໍ່ລະບົບປະສາດ. ການປິ່ນປົວດ້ວຍ Skysona ດັດແປງຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງຄົນເຈັບເພື່ອປະກອບມີ gene ALDP. ນີ້ເຮັດໃຫ້ຄວາມຄືບຫນ້າຂອງພະຍາດຊ້າລົງແລະປັບປຸງຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງຜູ້ທີ່ເປັນພະຍາດ. ລາຄາສູງຂອງການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນຍ້ອນຄ່າໃຊ້ຈ່າຍຂອງການຄົ້ນຄວ້າ, ການພັດທະນາ, ແລະການຜະລິດ.

Zynteglo

Zynteglo ແມ່ນການປິ່ນປົວ gene vector lentiviral ແລະຍັງຖືກພັດທະນາໂດຍ Bluebird Bio. ຄ່າໃຊ້ຈ່າຍໃນການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນເຖິງ 2,8 ລ້ານ USD, ປະມານ 68 ຕື້ດົ່ງ, ສໍາລັບການປິ່ນປົວຫນຶ່ງ. ຫົວຂໍ້ຂອງຢາແມ່ນຄົນເຈັບທີ່ມີ thalassemia ທີ່ຂຶ້ນກັບການຖ່າຍເທ (TDT). ນີ້ແມ່ນຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງເລືອດທີ່ຫາຍາກທີ່ຮຽກຮ້ອງໃຫ້ຄົນເຈັບຕ້ອງໄດ້ສົ່ງເລືອດເປັນປົກກະຕິແລະຕະຫຼອດຊີວິດເພື່ອຄວາມຢູ່ລອດ.

ການປິ່ນປົວດ້ວຍ Zynteglo ຈະຫຼຸດຜ່ອນຫຼືແມ້ກະທັ້ງການລົບລ້າງຄວາມຕ້ອງການສໍາລັບການສົ່ງເລືອດ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງຄຸນນະພາບຂອງຊີວິດເຊັ່ນດຽວກັນກັບພາລະທາງດ້ານຮ່າງກາຍແລະທາງດ້ານການເງິນຂອງການໃສ່ເລືອດ.

Zolgensma

Zolgensma ຖືກພິຈາລະນາເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ປະຕິວັດເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດກະດູກສັນຫຼັງ atrophy (SMA), ເປັນພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ຫາຍາກໃນເດັກນ້ອຍ. ຢາດັ່ງກ່າວໄດ້ຖືກພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດຢາສະວິດ Novartis ແລະໄດ້ຮັບອະນຸຍາດຈາກອົງການອາຫານ ແລະຢາສະຫະລັດ (FDA) ໃນເດືອນພຶດສະພາ 2019.

ລາຄາສະເລ່ຍໃນການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນ 2,1 ລ້ານ USD, ປະມານ 50 ຕື້ດົ່ງ. Zolgensma ເຮັດວຽກໂດຍການທົດແທນ gene ໃນຈຸລັງ neuron motor survival 1 (SMN1) ທີ່ຜິດປົກກະຕິຫຼືຂາດຫາຍໄປ. ມັນແມ່ນຄວາມຜິດປົກກະຕິນີ້ທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດພະຍາດ.

Zokinvy

Zokinvy ຖືກນໍາໃຊ້ເພື່ອປິ່ນປົວໂຣກ Hutchinson-Gilford progeria syndrome (HGPS) ແລະໂຣກ Progeroid Laminopathies. ເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ຫາຍາກທີ່ສຸດທີ່ເຮັດໃຫ້ເດັກນ້ອຍແກ່ກ່ອນໄວອັນຄວນ.

Zokinvy ໄດ້ຖືກພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດເຕັກໂນໂລຢີຊີວະພາບ Eiger BioPharmaceuticals (USA). ຄ່າໃຊ້ຈ່າຍໃນການປິ່ນປົວດ້ວຍວິທີນີ້ແມ່ນ 1,7 ລ້ານ USD/ປີ, ປະມານ 25 ຕື້ດົ່ງ. ຢາດັ່ງກ່າວແມ່ນກິນທາງປາກ, ມີຜົນຕໍ່ການຊັກຊ້າຂອງຄວາມຄືບຫນ້າຂອງພະຍາດແລະປັບປຸງຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງເດັກນ້ອຍ, ອີງຕາມ ວິທະຍາສາດອາເມລິກາ.

ແຫຼ່ງທີ່ມາ