Att använda virus för att "transportera" gener skapar möjligheter att behandla genetisk hörselnedsättning

(Dan Tri) - Med mer än 30 års dedikerad forskning inom audiologi har den argentinska professorn gjort upptäckter som ger hopp till hörselskadade.

För närvarande finns det fler än 1,5 miljarder människor världen över med varierande grad av hörselnedsättning. Utan tidiga insatser skulle detta antal kunna stiga till 2,5 miljarder år 2050. En rad faktorer på grund av livsstilsvanor, levnadsmiljö, medfödda egenskaper etc. har avsevärt ökat antalet personer med hörselnedsättning globalt.

Även om den fortfarande befinner sig i ett experimentellt skede har en studie av professor Ana Belén Elgoyhen (Buenos Aires universitet, Argentina) fortfarande stor betydelse för att personer med hörselnedsättning, särskilt medfödd hörselnedsättning, ska få möjlighet att förbättra sin livskvalitet.

Det finns mer än 300 gener som orsakar medfödd hörselnedsättning.

Enligt experter föds ungefär 1 av 500 barn med medfödd hörselnedsättning, och mer än 50 % av fallen har genetiska orsaker. Det finns mer än 150 gener som har identifierats där mutationer kan orsaka dövhet och det förväntas öka till 300 gener i takt med att nya upptäckter fortsätter.

Professor Elgoyhens presentationssession vid Hanois medicinska universitet äger rum inom ramen för VinFuture 2025 Science and Technology Week (Foto: Organisationskommittén).

Populära metoder för närvarande, som att använda hörapparater, cochleaimplantat... stöder bara delvis att höra ljud men kan inte helt återskapa naturligt hörsel.

I det sammanhanget söker professor Elgoyhens forskning en ny lösning: att inte bara hjälpa döva att höra, utan också ha förmågan att återställa den medfödda hörseln från roten – på genetisk nivå.

När professor Elgoyhen forskade om en grupp nervreceptorer relaterade till sjukdomar som Parkinsons och Alzheimers upptäckte hon av en slump en gen som inte uttrycktes i hjärnan men var aktiv i innerörat, vilket öppnade upp en ny och långsiktig forskningsinriktning för henne inom audiologi.

Forskningen bygger på en långsiktig färdplan: att kombinera genetisk undersökning och fysiologisk mekanismundersökning, kombinera gener med miljön för att tydligt förstå mekanismen bakom genetisk hörselnedsättning, och ytterligare "lappa" det skadade gensegmentet.

Forskning om möjligheten att använda fager (virus som infekterar bakterier) som gentransportörer eller biologiska manipulationer för att behandla genetisk hörselnedsättning har lett till många nya genombrott. Samtidigt har genterapi med virusvektorer för att leverera "friska" kopior av gener för att återställa hörseln på grund av mutationer också haft sina första framgångar.

Att kombinera flexibiliteten hos båda behandlingarna skulle kunna inleda en ny era av billigare och mer personlig hörselbehandling.

Det finns många utmaningar innan man kan tillämpa det i praktiken.

Men i verkligheten är denna metod mycket mer komplicerad och kräver mycket mer tid att undersöka. Det finns komplexa gener, gener som är lätta att modifiera, mutationer mellan olika individer, för att inte tala om att begränsa biverkningarna så att genen kan föras in i örat på ett säkert och effektivt sätt, vilket också är en stor utmaning.

Dessutom krävs hög säkerhet vid användning av fag- eller virala vektormetoder för att undvika immunreaktioner och oönskade mutationer. Detta är en av de punkter som kräver särskild uppmärksamhet i denna studie.

Men med framstegen inom medicin och teknik samt tiden för noggrann forskning tror experter definitivt att det inom de närmaste decennierna är fullt möjligt att bota genetisk hörselnedsättning från roten.

Professor Elgoyhen uttryckte sin önskan att samarbeta med vietnamesiska forskare för att hitta behandlingsmetoder för hörselskadade, dela genetiska data och tillämpa avancerade medicinska och tekniska framsteg.

VinFuture 2025 Vetenskaps- och teknikvecka, som äger rum från 2 december till 6 december i Hanoi

Med temat ”Tillsammans växer vi – tillsammans blomstrar vi” fortsätter årets serie av årliga internationella evenemang att bekräfta VinFutures uppdrag att koppla samman kunskap, väcka viljan att tjäna och höja Vietnams position som ett centrum för att främja vetenskap och innovation i världen.

Veckan innehåller sju huvudaktiviteter: Inspirerande tal, diskussion om Science for Life; VinFutures dialogserie om framtidsutforskning; utställningen "The Touch of Science", VinFuture-prisutdelning; utbyte med VinFuture 2025-pristagare; VinUni - Leadership Forum: Konferens om innovation inom högre utbildning.

Höjdpunkten på evenemanget var VinFuture 2025-prisutdelningen, som ägde rum kvällen den 5 december på Hoan Kiem-teatern (Hanoi). Detta är ett evenemang för att hedra enastående vetenskapliga arbeten som har haft en positiv och hållbar inverkan på miljontals, till och med miljarder människor runt om i världen.

I år kommer priset att ges till verk som tillför mänskligheten värdet av "Tillsammans växer vi - Tillsammans blomstrar vi", vilket temat har angett, och bekräftar VinFutures uppdrag att hedra intelligens, sprida mänskligheten och tjäna livet.

Källa: https://dantri.com.vn/suc-khoe/dung-virus-van-chuyen-gen-tao-co-hoi-dieu-tri-mat-thinh-luc-do-di-truyen-20251205152234204.htm