Varför kostar läkemedlet mot spinal muskelatrofi 50 miljarder dong per dos?

Dyra ingredienser, komplexa tillverkningsprocesser och en svårskalig modell har resulterat i att Zolgensma, ett läkemedel som används för att behandla spinal muskelatrofi, prissatts till 2,1 miljoner dollar (50 miljarder VND) per dos.

Detta läkemedel, som bara är ett exempel på en gång i livet, behandlar spinal muskelatrofi (SMA), en genetisk sjukdom som orsakar muskelförtvining och svaghet. Det utvecklades av AveXis, ett dotterbolag till Novartis (USA), och var enligt uppgift det dyraste läkemedlet i världen vid tidpunkten för lanseringen. Vissa försäkringsbolag vägrade att täcka kostnaden, medan andra införde strikta krav för att begränsa antalet berättigade patienter.

Sju vietnamesiska barn med spinal muskelatrofi fick gratis medicinering från AveXis genom ett lotteriprogram som hölls varannan vecka.

Banbrytande behandlingseffektivitet

Enligt experter är det nödvändigt att lära sig om metoderna och orsakerna bakom dess utveckling för att förstå varför en engångsdos Zolgensma kostar nästan 50 miljarder dong. Zolgensma tillhör en grupp personliga läkemedel som riktar sig mot specifika problem som orsakas av en patients genetiska kod. Därför är denna metod mycket effektivare vid behandling av sjukdomar än traditionella, generiska metoder som används för många patienter.

I grund och botten är Zolgensma en typ av genterapi. Läkemedlet ersätter den felaktiga SMN1-genen hos patienter med spinal muskelatrofi med en ny, normalt fungerande kopia.

Processen att introducera denna friska kopia i celler är dock inte enkel. Den nya genen måste placeras inuti en viral vektor som kallas adeno 9 (AAV9). Forskare kommer att ta bort en del av virusets DNA så att det inte kan orsaka sjukdom hos människor. Efter att ha introducerats i kroppen via intravenös infusion, färdas virusvektorn till cellerna och bär den nya, friska genen för att ersätta den felaktiga delen av genen.

Läkemedlet innehåller också den aktiva substansen onasemnogen abeparvovek, som hjälper till att återställa gener och producera proteiner för muskelrörelser och nervfunktion. Sedan Zolgensma introducerades har cirka 80 barn i Storbritannien räddats från kritiska tillstånd varje år.

Tillverkaren Novartis säger att Zolgensma är dyrt eftersom det "avsevärt förändrar livet för familjer som drabbats av en förödande sjukdom". Varje år diagnostiseras fler än 60 000 barn världen över med spinal muskelatrofi. Sedan introduktionen har Zolgensma godkänts i cirka 38 länder, och fler än 1 000 barn har använt läkemedlet.

Novartis VD Vas Narasimhan menar att genterapier representerar ett medicinskt genombrott och ger hopp om att bota dödliga genetiska sjukdomar med bara en dos.

Läkemedlet Zolgensma är prissatt till 2,1 miljoner dollar. Foto: Novartis

Svårt att kopiera produktionsmodellen

Även om genterapi är ett lovande alternativ för att bota många sjukdomar, är läkemedelsproduktionsprocessen mycket komplicerad. Till skillnad från antikroppsbehandlingar, som möjliggör självskapande och replikering av cellinjer, är genterapi svår att skala upp och mycket dyr att producera.

Problemet ligger i den biologiska mekanismen, eftersom AAV9-vektorn ursprungligen var ett virus som försökte förstöra celler. Efter att DNA:t hade tagits bort och ersatts blev viruset säkert att introducera i mänskliga celler. Processen för att nå detta stadium är dock extremt dyr.

Företag kämpar för att utveckla och marknadsföra nya läkemedel. Men de lägger inte mycket tid på att optimera tillverkningsprocessen. Som ett resultat lanseras läkemedel snabbt till höga kostnader.

”För närvarande saknar världen kapacitet och produktionsprocesser för att skapa läkemedel för sällsynta eller extremt sällsynta sjukdomar. För genterapier måste man köpa extremt dyra råvaror. Därför är potentialen för att skala upp och driva denna modell mycket begränsad”, förklarar Eric Hobbs, VD för Berkeley Lights.

Zolgensma är för närvarande ett patentskyddat läkemedel som tillverkas av Novartis, och inga biosimilarer finns tillgängliga – läkemedel som liknar originalprodukten i kvalitet, säkerhet och klinisk effekt.

Zolgensma anses också vara ett biologiskt läkemedel, vilket betyder att det är tillverkat av levande celler. Därför kan forskare inte skapa exakta kopior av dessa läkemedel.

Ett alternativ till Zolgensma är Spinraza, som tas fyra gånger om året livet ut. Det listade priset för läkemedlet är 750 000 dollar för det första året och därefter 350 000 dollar per år, totalt cirka 4 miljoner dollar under 10 år.

Den ideella organisationen som är ansluten till Institute for Clinical Economic Evaluation uppskattar att ett rimligt pris för nya genterapier varierar från 1,2 miljoner dollar till 2,1 miljoner dollar.

Thuc Linh (enligt Forbes, Guardian, Healthline )

Källänk: https://vnexpress.net/vi-sao-thuoc-chua-teo-co-tuy-gia-50-ty-dong-mot-lieu-4605923.html