Dünyanın en pahalı terapileri ve ilaçları

Scientific American dergisine göre, bu terapiler ve tedaviler çok yüksek fiyatlara satılıyor. Hatta fiyatları o kadar yüksek ki, sadece hastaları değil, sağlık sistemini ve sigorta şirketlerini de zorluyor.

Skysona, adrenolökodistrofi (CALD) hastalığının ilerlemesini yavaşlatan, tek seferlik tedavi maliyeti 3 milyon dolar olan bir gen tedavisidir.

Dünyanın en pahalı tedavileri ve ilaçları şunlardır:

Skysona

Skysona, tek seferlik tedavi maliyeti 3 milyon ABD doları (yaklaşık 73 milyar VND) olan çığır açan bir gen tedavisidir. Bu tedavi, adrenolökodistrofi (CALD) hastalığının ilerlemesini yavaşlatma etkisine sahip olan biyoteknoloji şirketi Bluebird Bio (ABD) tarafından geliştirilmiştir.

CALD, sinir sistemini etkileyen nadir bir genetik hastalıktır. Skysona tedavisi, hastanın kök hücrelerini ALDP genini içerecek şekilde değiştirir. Bu, hastalığın ilerlemesini yavaşlatır ve bu rahatsızlığa sahip kişilerin yaşam kalitesini artırır. Bu tedavinin yüksek fiyatı, araştırma, geliştirme ve üretim maliyetlerinden kaynaklanmaktadır.

Zynteglo

Zynteglo, lentiviral vektör gen tedavisi olup, Bluebird Bio tarafından geliştirilmiştir. Bu tedavinin maliyeti, tek bir tedavi için 2,8 milyon ABD dolarına, yani yaklaşık 68 milyar VND'ye kadar çıkmaktadır. İlacın denekleri, transfüzyona bağımlı talasemi (TDT) hastalarıdır. Bu, hastaların hayatta kalabilmeleri için düzenli ve ömür boyu kan transfüzyonu yapmalarını gerektiren nadir bir kan hastalığıdır.

Zynteglo tedavisi kan transfüzyonuna olan ihtiyacı azaltacak hatta ortadan kaldıracak, böylece yaşam kalitesinin yanı sıra kan transfüzyonunun fiziksel ve mali yükü de iyileşecektir.

Zolgensma

Zolgensma, çocuklarda nadir görülen bir genetik hastalık olan spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi etmek için devrim niteliğinde bir gen tedavisi olarak kabul edilmektedir. İlaç, İsviçreli ilaç şirketi Novartis tarafından geliştirilmiş ve Mayıs 2019'da ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından lisanslanmıştır.

Bu tedavinin ortalama maliyeti 2,1 milyon ABD doları, yani yaklaşık 50 milyar VND'dir. Zolgensma, hayatta kalma motor nöron 1 (SMN1) hücrelerinde kusurlu veya eksik olan geni değiştirerek etki gösterir. Hastalığa neden olan da bu anormalliktir.

Zokinvy

Zokinvy, Hutchinson-Gilford progeria sendromu (HGPS) ve Progeroid Laminopati sendromunun tedavisinde kullanılır. Bunlar, çocuklarda erken yaşlanmaya neden olan son derece nadir görülen genetik hastalıklardır.

Zokinvy, biyoteknoloji şirketi Eiger BioPharmaceuticals (ABD) tarafından geliştirilmiştir. Bu tedavinin maliyeti yılda 1,7 milyon ABD doları, yani yaklaşık 25 milyar VND'dir. Scientific American'a göre, ağızdan alınan ilaç, hastalığın ilerlemesini geciktirme ve çocukların yaşam kalitesini iyileştirme etkisine sahiptir.

Kaynak bağlantısı: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm