Експериментальний препарат на основі антитіл, розроблений компанією Jasper Therapeutics, проклав шлях для дітей, які потребують трансплантації стовбурових клітин, щоб уникнути надзвичайно токсичних режимів хіміотерапії та променевої терапії, згідно з дослідженням, нещодавно опублікованим у журналі Nature Medicine.
При трансплантації кісткового мозку першим кроком завжди є «очищення» ураженого кісткового мозку за допомогою хіміотерапії або променевої терапії – процедури, яка викликає низку серйозних побічних ефектів, таких як нудота, випадіння волосся, імунодефіцит, і навіть залишає довгострокові наслідки, такі як безпліддя, ураження печінки та нирок.
Однак дослідження показало, що антитіло бриквілімаб зробило це, не викликаючи токсичності. Бріквілімаб впливає на CD117 – білок, розташований на стовбурових клітинах крові, контролюючи їхній розвиток.
Випробування проводилося в Медичній школі Стенфордського університету (Каліфорнія, США) на трьох дітях з анемією Фанконі – рідкісним генетичним захворюванням. Кожній дитині потрібна була лише одна інфузія бриквілімабу за 12 днів до трансплантації стовбурових клітин.
Результати показали, що через 30 днів здорові клітини від донора покрили майже весь кістковий мозок дітей. Спочатку метою дослідницької групи було досягти лише 1% покриття, тобто 1% клітин у кістковому мозку мав походити від донора. Але тести, проведені два роки потому, показали, що всі троє дітей мали майже 100% донорських клітин і досі здорові.
Примітно, що в усіх трьох випадках стовбурові клітини були взяті від власних батьків пацієнта. Це неможливо, оскільки батьки часто не мають ідеальної генетичної відповідності зі своєю дитиною, що може легко призвести до відторгнення трансплантата.
Щоб подолати це, вчені видалили імунні клітини з донорського кісткового мозку, аби уникнути ризику атаки організму реципієнта на пересаджені клітини.
Зараз команда проводить проміжні стадії випробувань у більшої кількості дітей з анемією Фанконі та планує протестувати його при інших генетичних захворюваннях, які потребують трансплантації кісткового мозку.
Тим часом інша дослідницька група зі Стенфордської школи медицини також перевіряє можливість застосування бриквілімабу для літніх онкохворих – тих, хто занадто ослаблений або має багато супутніх захворювань, щоб витримувати повні дози хіміотерапії чи променевої терапії.
Джерело: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp
Коментар (0)