Амбіції «редагувати» людський мозок для лікування неврологічних захворювань

Протягом останніх двох років кілька експериментів на мишах з використанням CRISPR та його варіантів показали багатообіцяючі результати у лікуванні неврологічних розладів, і експерти очікують, що клінічні випробування на людях розпочнуться протягом наступних кількох років.

«Дані ще ніколи не були такими обнадійливими», — сказала Моніка Коенрадс, директорка Фонду дослідження синдрому Ретта у Сполучених Штатах. «Це стає дедалі менш науковою фантастикою та дедалі більше реальністю».

На відміну від печінки чи крові, мозок захищений гематоенцефалічним бар'єром, що ускладнює введення компонентів для редагування генів. Однак багато дослідницьких груп зафіксували позитивні результати.

У липні минулого року експеримент на мишах з дитячою хворобою, яка називається альтернуючою геміплегією, показав, що технологія «первинного редагування» може відновити приблизно половину кори головного мозку, зменшуючи судоми, покращуючи когнітивні функції та рухові функції, а також продовжуючи тривалість життя.

Інші групи також проводять випробування на мишах хвороби Хантінгтона, атаксії Фрідрейха та генних мутацій, що викликають епілепсію або розумову відсталість. У цих випадках безпосереднє редагування природної копії гена вважається безпечнішим, ніж додавання нової копії, яка може бути токсичною.

Вчені сподіваються випробувати цю терапію на пацієнтах із синдромом Ретта або AHC протягом п'яти років. Метод, ймовірно, спиратиметься на вірус AAV9 для доставки компонента редагування генів у мозок, але імунологічні ризики залишаються серйозною проблемою. Крім того, біотехнологічна галузь США переживає фінансову кризу, через що фінансування досліджень цієї дорогої терапії поступово скорочується.

«Фінансування закінчується», — каже пані Коенрадс. «Але ми повинні наполегливо працювати та продовжувати отримувати якісні дані».

baotintuc.vn

Джерело: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html