2 سال اور اس سے زیادہ عمر کے لوگوں کے لیے جینی تھراپی
28 نومبر کو، ویتنام کی نایاب بیماریوں کی تنظیم (VORD) کے بانی ڈاکٹر Do Phuoc Huy نے ڈین ٹری کے رپورٹر کے ساتھ اشتراک کیا کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے Itvisma کو منظوری دے دی ہے - 2 اور اس سے زیادہ عمر کے SMN1 mutations کے ساتھ ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کے ایٹروفی (SMA) کے مریضوں کے لیے ایک نئی جین تھراپی۔
اس نایاب بیماری میں مبتلا لوگوں کو مزید زندگی دینے کی کوششوں میں یہ ایک بڑا قدم ہے، کیونکہ یہ پہلی بار ہے کہ AAV جین تھراپی (خلیات یا بافتوں تک علاج کے جین کی فراہمی کے لیے ترمیم شدہ وائرس کا استعمال کرتے ہوئے) کو صرف بچوں کے لیے نہیں، بلکہ بڑے مریضوں کے گروپ کے لیے منظور کیا گیا ہے۔
اس کے مطابق، Itvisma ایک وقتی intrathecal انجیکشن تھراپی ہے۔ یہ دوا SMN1 جین کی ایک فعال نقل کو موٹر نیوران میں پہنچانے کے لیے AAV9 ویکٹر کا استعمال کرتی ہے، اس طرح SMN پروٹین پیدا کرنے کی صلاحیت کو برقرار رکھنے میں مدد ملتی ہے - SMA مریضوں کے لیے ایک اہم عنصر۔
Itvisma تبدیل شدہ SMN1 جین کو تبدیل کرنے میں مدد کرتا ہے، جو SMA کی ترقی کو سست یا روک سکتا ہے، جس سے مریضوں کو موٹر فنکشن کو برقرار رکھنے اور بہتر بنانے میں مدد ملتی ہے۔ صرف ایک "ایک بار" خوراک کے ساتھ، Itvisma طویل مدتی علاج کے بوجھ کو کم کرنے میں مدد کرتا ہے، ایک ایسا عنصر جو مریضوں اور ان کے اہل خانہ کے معیار زندگی کے لیے اہم ہے۔
ڈاکٹر ہیو کے مطابق، اگر وسیع پیمانے پر لاگو کیا جاتا ہے، تو Itvisma بہت سے بزرگ SMA مریضوں کے لیے زندگی کی نئی امید کھول سکتا ہے، ایک ایسا گروپ جس کی پہلے رسائی بہت کم تھی کیونکہ جدید علاج بنیادی طور پر چھوٹے بچوں کے لیے تھے۔
دماغی اسپائنل سیال میں براہ راست منشیات کی ترسیل کے انجیکشن کے طریقہ کار کے ساتھ، Itvisma اعلی کارکردگی کا فائدہ اٹھاتا ہے، پچھلے ورژن کی طرح انٹراوینس انجیکشن کے بجائے مرکزی اعصابی نظام اور موٹر نیوران تک براہ راست منتقل ہوتا ہے۔
2-17 سال کی عمر کے 126 SMA مریضوں کے طبی مطالعے میں، Itvisma گروپ میں ہائی موبلٹی میکانزم اسکیل (HFMSE) پر اوسطاً 2.39 پوائنٹس کی بہتری ہوئی، جبکہ پلیسبو گروپ میں 48-52 ہفتوں کے بعد صرف 0.51 پوائنٹس کی بہتری ہوئی۔ اس سے پتہ چلتا ہے کہ منشیات نے گروپ میں نقل و حرکت کو نمایاں طور پر بہتر کیا ہے جو ابھی تک آزادانہ طور پر نہیں چل سکتے تھے۔
نایاب بیماری SMA کا کیس (تصویر: کردار فراہم کیا گیا)۔
علاج پر کتنا خرچ آتا ہے؟
ڈاکٹر ہیو کے مطابق، بہت سی بین الاقوامی مالیاتی رپورٹس بتاتی ہیں کہ امریکہ میں علاج کے ایک کورس کے لیے Itvisma کی قیمت تقریباً 2.59 ملین امریکی ڈالر ہے۔
تاہم، اس بات پر زور دیا جانا چاہیے کہ یہ رعایت سے پہلے درج قیمت ہے، جس میں ہسپتال اور دوا ساز کمپنی کے درمیان مذاکرات، ضوابط کے مطابق لازمی رعایت، بیمہ مراعات، اور کم آمدنی والے مریضوں کے لیے امدادی پروگرام شامل نہیں ہیں۔
حقیقت میں، ہسپتالوں یا بیمہ کے منصوبوں سے خریداری کی قیمت اکثر مذکورہ بالا اخراجات سے نمایاں طور پر کم ہوتی ہے۔ اور زیادہ لاگت کے باوجود، دوسرے علاج کی طویل مدتی (سالانہ) لاگت کے مقابلے میں - Itvisma 10 سال کے چکر میں 35-46% سستی ہو سکتی ہے۔
ویتنام کی نایاب بیماریوں کی تنظیم کے نمائندے نے اس بات پر زور دیا کہ اگر مستقبل میں لاگو کیا گیا تو Itvisma ویتنام میں بزرگ SMA مریضوں کے لیے علاج کے نئے مواقع لائے گا۔
رسائی کا انحصار بہت سے عوامل پر ہوگا، جیسے: قیمت کے مذاکرات؛ مالی معاونت کے طریقہ کار کا قیام؛ نایاب ادویات کی شکلوں کے تحت درآمدات کا جائزہ اور منظوری؛ intrathecal انجکشن کے لیے پیشہ ورانہ صلاحیت کی تیاری اور پیچیدگیوں کی نگرانی؛ اور بیماریوں کی جلد شناخت اور فوری مداخلت میں مدد کے لیے اسکریننگ کو فروغ دینا۔
" وزارت صحت ، خصوصی ہسپتالوں اور نایاب بیماریوں کے فنڈز کے درمیان ہم آہنگی مریضوں کو اس نئی جین تھراپی تک رسائی میں مدد کرنے میں فیصلہ کن کردار ادا کرے گی۔ ابتدائی تیاری سے ویتنام کے SMA مریضوں کو مستقبل میں زیادہ مناسب قیمت پر جدید علاج کی ٹیکنالوجی تک رسائی حاصل کرنے میں مدد ملے گی،" ڈاکٹر ڈو فووک ہوا نے کہا۔
ماخذ: https://dantri.com.vn/suc-khoe/lan-dau-tien-co-lieu-phap-gen-cho-nguoi-mac-benh-hiem-sma-tu-2-tuoi-tro-len-20251128161139068.htm
تبصرہ (0)