امریکہ نے جین ایڈیٹنگ ٹول کا استعمال کرتے ہوئے بریک تھرو تھراپی کی منظوری دے دی۔

امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے سکیل سیل کی بیماری کے علاج کے لیے ایک انقلابی جین ایڈیٹنگ تھراپی کی منظوری دے دی۔

FDA کا فیصلہ 9 دسمبر کو ہوا۔

Casgevy دو کمپنیوں، Vertex Pharmaceuticals (USA) اور CRISPR Therapeutics (Switzerland) نے تیار کیا ہے۔ یہ دوا سیکل سیل کی بیماری اور تھیلیسیمیا کے 12 سال یا اس سے زیادہ عمر کے مریضوں کے اسٹیم سیلز میں ناقص جین کی مرمت کا اثر رکھتی ہے۔

دونوں بیماریاں ہیموگلوبن جین میں خرابیوں کی وجہ سے ہوتی ہیں۔ جین تھراپی کے علاج پر عام طور پر لاکھوں ڈالر لاگت آتی ہے، جو بہت سے مریضوں کی پہنچ سے باہر ہے۔ کارخانہ دار، Vertex Pharmaceuticals، قیمت کو ہر ممکن حد تک کم رکھنے کے لیے کام کر رہا ہے۔

ایف ڈی اے کی منظوری برطانیہ کی میڈیسن اینڈ ہیلتھ کیئر پروڈکٹس ریگولیٹری ایجنسی (MHRA) کی جانب سے نومبر میں تھراپی کی منظوری کے بعد آئی ہے۔

لیفجینیا، اس دوران، جین میں ترمیم کرنے کے لیے جین کی منتقلی کا استعمال کرتا ہے۔ یہ جین سے اخذ کردہ ہیموگلوبن پیدا کرنے کے لیے مریض کے خون کے اسٹیم سیلز کو تبدیل کرتا ہے۔ ایف ڈی اے کے مطابق، جب خون کے سرخ خلیوں میں شامل کیا جاتا ہے، تو ہیموگلوبن سکیل سیل کی بیماری کے خطرے کو کم کرتا ہے۔

ایک درانتی کی شکل کا سرخ خون کا خلیہ۔ تصویر: سی ڈی سی

ایف ڈی اے کے سنٹر فار بایولوجکس ایویلیوایشن اینڈ ریسرچ کے ڈائریکٹر پیٹر مارکس نے کہا، "یہ سکیل سیل کی بیماری کے مریضوں کے لیے جین تھراپی کے میدان میں اہم پیشرفت کی نمائندگی کرتے ہیں۔ ان کی زندگیوں کو تبدیل کرنے کی صلاحیت بہت زیادہ ہے۔"

ایف ڈی اے کے ڈاکٹر نکول ورڈن کے مطابق، جین تھراپی علاج کو زیادہ ہدف اور موثر بناتی ہے، خاص طور پر ان لوگوں کے لیے جن کے پاس نایاب بیماریاں ہیں جن کے پاس علاج کے محدود اختیارات ہیں۔

انہوں نے مزید کہا کہ ایف ڈی اے "اس شعبے کو آگے بڑھانے کے لیے بہت پرجوش ہے،" کیونکہ وہ ان افراد کی مدد کرتے ہیں جن کی زندگیاں اس بیماری سے بری طرح متاثر ہوتی ہیں۔

ایجنسی کی منظوری کا مطلب ہے کہ سکیل سیل کی بیماری میں مبتلا تقریباً 16,000 افراد کے پاس علاج کا ممکنہ آپشن ہوگا۔ یہ بیماری تقریباً 100,000 امریکیوں اور دنیا بھر میں 7.7 ملین سے زیادہ لوگوں کو متاثر کرتی ہے، جن میں زیادہ تر افریقی اور کیریبین نسل کے ہیں۔ یہ ایک نایاب، کمزور اور جان لیوا خون کی خرابی ہے، اور بہت سے لوگوں کو علاج کی ضرورت پوری نہیں ہوتی ہے۔

سکیل سیل کے مریضوں میں عام مقعر کی شکل کے گول کی بجائے لمبے، درانتی کی شکل کے خون کے خلیے ہوتے ہیں۔ ناکارہ خلیے خون کی نالیوں میں پھنس جاتے ہیں، آکسیجن کی سپلائی کو روکتے ہیں، شدید درد، فالج اور اعضاء کو نقصان پہنچاتے ہیں۔

Thuc Linh ( اے ایف پی، اے پی کے مطابق)

ماخذ لنک: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html