USA schválily průlomovou terapii s využitím nástroje pro editaci genů

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil revoluční terapii genové editace k léčbě srpkovité anémie.

Rozhodnutí FDA bylo učiněno 9. prosince. Dvě schválené terapie se nazývají Casgevy, která je založena na technologii genové editace CRISPR, která získala Nobelovu cenu, a Lyfgenia, která k editaci genů využívá neškodný virus.

Casgevy vyrábějí dvě společnosti, Vertex Pharmaceuticals (USA) a CRISPR Therapeutics (Švýcarsko). Léčivo má účinek na opravu vadných genů v kmenových buňkách pacientů ve věku 12 let a starších se srpkovitou anémií a talasemií.

Obě onemocnění jsou způsobena defekty v genu pro hemoglobin. Genová terapie obvykle stojí miliony dolarů, což je pro mnoho pacientů nedostupné. Výrobce, Vertex Pharmaceuticals, se snaží udržet cenu co nejnižší.

Schválení FDA přichází poté, co britská Agentura pro regulaci léčiv a zdravotnických prostředků (MHRA) tuto terapii schválila v listopadu.

Lyfgenia mezitím využívá genový transfer k úpravě genů. Upravuje krevní kmenové buňky pacienta tak, aby produkovaly hemoglobin odvozený z genu. Podle FDA, když je hemoglobin přidán k červeným krvinkám, snižuje riziko srpkovité anémie.

Srpkovitá červená krvinka. Foto: CDC — Srpkovitá červená krvinka. Foto: *CDC*

„Toto představuje významný pokrok v oblasti genové terapie pro pacienty se srpkovitou anémií. Jejich potenciál změnit životy je obrovský,“ řekl Peter Marks, ředitel Centra pro hodnocení a výzkum biologických léčiv (FDA).

Genová terapie umožňuje cílenější a efektivnější léčbu, zejména u lidí se vzácnými onemocněními, kteří mají omezené možnosti léčby, tvrdí Dr. Nicole Verdunová z FDA.

Dodala, že FDA je „velmi nadšená z rozvoje této oblasti,“ protože pomáhá lidem, jejichž životy jsou touto nemocí vážně narušeny.

Schválení agenturou znamená, že přibližně 16 000 lidí se srpkovitou anémií bude mít potenciální možnost léčby. Toto onemocnění postihuje přibližně 100 000 Američanů a více než 7,7 milionu lidí na celém světě, převážně afrického a karibského původu. Jedná se o vzácné, oslabující a život ohrožující onemocnění krve a mnoho z nich má nenaplněné potřeby léčby.

Pacienti se srpkovitou anémií mají protáhlé, srpkovité krvinky místo typických konkávních kulatých. Deformované buňky se zaseknou v cévách, blokují přísun kyslíku a způsobují silnou bolest, mrtvici a poškození orgánů.

Thuc Linh (podle AFP, AP )

Zdrojový odkaz