Proč lék na léčbu spinální svalové atrofie stojí 50 miliard dongů za dávku?

Drahé suroviny, složitá výroba a obtížně replikovatelný model znamenají, že cena léku Zolgensma, léku k léčbě spinální svalové atrofie, se pohybuje kolem 2,1 milionu dolarů (50 miliard dongů) za dávku.

Tento lék, který se používá jednou za život, léčí spinální svalovou atrofii (SMA), genetické onemocnění, které způsobuje úbytek a slabost svalů. Lék, vyvinutý společností AveXis, dceřinou společností americké farmaceutické společnosti Novartis, byl v době svého uvedení na trh považován za nejdražší na světě . Některé pojišťovny lék kvůli jeho vysoké ceně nehradily. Jiné měly přísné požadavky na omezení počtu pacientů, kteří na něj mají nárok.

Sedmi vietnamským dětem se spinální svalovou atrofií poskytla společnost AveXis bezplatné léky prostřednictvím loterie, která se koná dvakrát měsíčně.

Průlomová účinnost léčby

Podle odborníků je pro pochopení ceny dávky Zolgensmy téměř 50 miliard dongů nutné pochopit, jak a proč byl tento lék vytvořen. Zolgensma patří do skupiny personalizovaných léků, které se zaměřují na specifické problémy způsobené genetickým kódem pacienta. Tato metoda léčby onemocnění je tedy mnohem účinnější než tradiční metody, které jsou oblíbené a dostupné mnoha pacientům.

Zolgensma je v podstatě typ genové terapie. Lék nahrazuje vadný gen SMN1 u lidí se spinální svalovou atrofií novou, normálně fungující kopií.

Dostat tuto zdravou kopii do buněk však není snadné. Nový gen musí být umístěn do virového vektoru zvaného adenovirus 9 (AAV9). Vědci odstraní část DNA viru, aby nemohl u lidí způsobit onemocnění. Po zavedení do těla intravenózní infuzí se virový vektor dostane do buněk a nese nový, zdravý gen, který nahradí ten vadný.

Lék také obsahuje účinnou látku onasemnogen abeparvovek, která pomáhá obnovovat geny a produkovat proteiny pro pohyb svalů a nervové funkce. Po zavedení přípravku Zolgensma bylo ve Spojeném království každý rok propuštěno z kritického stavu přibližně 80 dětí.

Výrobce Novartis uvedl, že Zolgensma je drahá, protože „dramaticky mění životy rodin postižených ničivou nemocí“. Každý rok je u více než 60 000 dětí na celém světě diagnostikována spinální svalová atrofie. Od svého uvedení na trh byl Zolgensma schválen v přibližně 38 zemích a lék užívá více než 1 000 dětí.

Generální ředitel společnosti Novartis Vas Narasimhan tvrdí, že genové terapie představují lékařský průlom a nabízejí naději na vyléčení smrtelných genetických onemocnění pouze jednou dávkou.

Lék Zolgensma stojí 2,1 milionu USD. Foto: Novartis — Lék Zolgensma stojí 2,1 milionu USD. Foto: *Novartis*

Obtížně replikovatelný produkční model

Ačkoli je genová terapie slibnou možností léčby mnoha nemocí, proces výroby léků je složitý. Na rozdíl od léčby protilátkami, které umožňují vytváření a rozšiřování buněčných linií, je genová terapie obtížně škálovatelná a její výroba je velmi drahá.

Problém spočívá v biologii, protože původní vektor AAV9 je virus, který chce zabíjet buňky. Jakmile je DNA odstraněna a nahrazena, je virus bezpečný pro zavedení do lidských buněk. Proces, kterým se dosáhne této fáze, je však extrémně nákladný.

Společnosti se předhánějí ve vývoji a uvádění nových léků na trh. Nevěnují však mnoho času optimalizaci svých výrobních procesů. V důsledku toho se léky na trh uvádějí s vysokými náklady.

„V současné době svět nemá kapacitu ani výrobní procesy pro výrobu léků na vzácná nebo extrémně vzácná onemocnění. Pro genovou terapii je nutné kupovat velmi drahé suroviny. Takže možnosti rozšíření a provozování tohoto modelu jsou velmi omezené,“ vysvětluje Eric Hobbs, generální ředitel společnosti Berkeley Lights.

Zolgensma je v současnosti patentovaný lék vyráběný společností Novartis, bez dostupné biosimilární verze – léku, který je co do kvality, bezpečnosti a klinické účinnosti podobný originálnímu přípravku.

Zolgensma je také považován za biologický lék, což znamená, že je vyroben z živých buněk. Vědci tedy nemohou vytvořit přesné kopie těchto léků.

Alternativou k Zolgensmě je Spinraza, který se užívá čtyřikrát ročně po celý život. Cena léku je 750 000 dolarů za první rok a 350 000 dolarů každý další rok, tedy přibližně 4 miliony dolarů za 10 let.

Nezisková skupina Institute for Clinical Economic Review odhaduje, že reálná cena nových genových terapií se pohybuje mezi 1,2 a 2,1 miliony dolarů.

Thuc Linh (podle Forbesu, Guardianu a Healthline )

Zdrojový odkaz