Neuer Durchbruch ebnet den Weg für die Gentherapie zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose

Laut einem VNA-Korrespondenten in Israel hat eine Gruppe von Wissenschaftlern der Universität Tel Aviv soeben eine bahnbrechende Entdeckung bekannt gegeben, die einen effektiven Behandlungsansatz für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) eröffnen könnte – eine seltene Motoneuronenkrankheit, für die es derzeit keine Heilung gibt.

Die diese Woche in der Fachzeitschrift Nature Neuroscience veröffentlichte Studie deckte einen neuen molekularen Mechanismus auf, der ALS verursacht, und demonstrierte die Fähigkeit der RNA-basierten Gentherapie, die Neurodegeneration zu stoppen und sogar beschädigte Neuronen zu regenerieren.

ALS ist eine fortschreitende degenerative Erkrankung, bei der die Motoneuronen allmählich absterben, was zu Muskelschwäche, Lähmungen und schließlich Atemversagen führt.

Die derzeitigen Behandlungsmethoden tragen lediglich dazu bei, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die Lebensqualität des Patienten durch Medikamente, Physiotherapie und Atemunterstützung zu verbessern.

Die Forschung wurde im Labor von Professor Eran Perlson an der Universität Tel Aviv in Zusammenarbeit mit dem Sheba Medical Center und Forschungsinstituten in Israel, Frankreich, der Türkei und Italien durchgeführt.

Das Team konzentrierte sich auf das Protein TDP-43, das sich bei ALS-Patienten abnormal an den Nervenendigungen ansammelt. Die Wissenschaftler fanden heraus, dass gesunde Muskelzellen eine kleine RNA – microRNA-126 – absondern, die die Bildung toxischer Aggregate aus TDP-43 verhindert.

Bei ALS-Patienten führt ein starker Rückgang von microRNA-126 zu einer Ansammlung von TDP-43, was die Zerstörung der Mitochondrien (der Energiequelle der Zelle) und den allmählichen Tod der Neuronen zur Folge hat.

Experimente zeigten auch, dass die Zugabe von microRNA-126 zu Patienten- und Mausgewebe dazu beitrug, Neurodegeneration zu verhindern und die Regeneration motorischer Nerven zu fördern.

Laut Professor Perlson eröffnet diese Entdeckung „neue Behandlungsansätze, indem sie die verloren gegangene RNA-Signalübertragung wiederherstellt, um Nervenzellen zu schützen.“

Das Forschungsteam entwickelt derzeit eine Methode zur Einbringung von microRNA-126 in den menschlichen Körper mithilfe von AAV-Virusvektoren. Diese Technologie wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bereits für andere Gentherapien zugelassen.

Experten gehen davon aus, dass dieser Mechanismus neben ALS auch auf andere neuromuskuläre Erkrankungen oder Störungen im Zusammenhang mit der Ansammlung toxischer Proteine, wie beispielsweise Alzheimer, angewendet werden kann.

Experten zufolge könnten die Forschungsergebnisse auch dazu beitragen, ALS frühzeitig zu erkennen, bevor es zu schwerwiegenden Nervenschäden kommt, und den Weg für die Entwicklung von Medikamenten oder biologischen Produkten ebnen, die die Wirkung von microRNA-126 aktivieren oder nachahmen können.

Das Verständnis, wie RNA-Signale aus Muskeln die Ansammlung toxischer Proteine steuern, könnte auch zur Entwicklung von Therapien für Alzheimer und andere proteinbedingte Erkrankungen beitragen.

Professor Perlson bestätigte, dass diese Entdeckung nicht nur zum Verständnis der Entstehung von ALS beiträgt, sondern auch realistische Hoffnung auf eine Gentherapie eröffnet, die in Zukunft das Leben von Patienten retten kann.

(TTXVN/Vietnam+)

Quelle: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp