Les auteurs d'une nouvelle étude de l'Université Mie (Japon) ont déclaré que le chromosome à l'origine du syndrome de Down peut désormais être supprimé grâce à une technologie avancée d'édition génétique.
Le syndrome de Down touche environ 1 nouveau-né sur 700 aux États-Unis, causé par une copie supplémentaire du chromosome 21.
Les enfants atteints du syndrome de Down présentent souvent de nombreux problèmes de santé tels qu'une cardiopathie congénitale, une maladie de la thyroïde..., une déficience intellectuelle légère à modérée, des difficultés d'apprentissage, de langage et de motricité.
Les chercheurs cherchent depuis longtemps des moyens de corriger ce chromosome supplémentaire, car les interventions actuelles ne s’attaquent pas à la cause profonde.
Le syndrome de Down provoque de nombreux problèmes de santé et ralentit l’intelligence des jeunes enfants (Illustration : Pexels).
Des travaux récents menés par le groupe du Dr Ryotaro de l’Université Mie ont montré une approche prometteuse avec des méthodes basées sur CRISPR.
CRISPR-Cas9 est un système polyvalent d'édition génétique qui s'appuie sur une enzyme capable de reconnaître des séquences d'ADN spécifiques. Lorsque l'enzyme trouve un emplacement approprié, elle coupe la séquence d'ADN. Les scientifiques conçoivent des guides CRISPR pour cibler uniquement le chromosome indésirable.
Cette technique, appelée édition spécifique d’allèle, permet de guider l’enzyme de coupe vers le bon endroit.
Après le retrait de la copie supplémentaire, les cellules modifiées ont montré une meilleure expression génétique. Les gènes impliqués dans le développement du système nerveux étaient plus actifs, tandis que les gènes défectueux étaient également moins actifs.
Désormais, selon une recherche publiée dans la revue PNAS Nexus , la technologie d’édition d’ADN CRISPR peut éliminer les chromosomes en excès dans les cellules affectées, ramenant le comportement cellulaire à un fonctionnement plus proche de la normale.
Cependant, CRISPR peut également affecter les chromosomes sains. Les chercheurs perfectionnent actuellement cette technologie pour cibler la copie supplémentaire du chromosome 21.
Le Dr Hashizume, qui a dirigé la recherche, espère que son travail pourra être utilisé pour concevoir des thérapies régénératrices et thérapeutiques qui s’attaquent à l’excès génétique à sa source.
Les chercheurs continueront d’analyser les risques liés aux modifications de l’ADN et de surveiller le comportement des cellules modifiées au fil du temps et leur capacité à survivre dans des conditions réelles.
Ces travaux mettent en évidence la manière dont CRISPR pourrait aider à corriger les erreurs génétiques qui causent des maladies telles que le syndrome de Down, affirment les experts.
Cependant, les chercheurs doivent continuer à évaluer les risques liés à l’édition d’ADN à grande échelle et à garantir que les cellules éditées restent saines dans des conditions réelles.
Bien que la technique soit une avancée majeure, les experts avertissent que des recherches supplémentaires sont nécessaires pour garantir la sécurité et l’efficacité de la méthode dans différents types de cellules et dans les organismes vivants.
Les questions éthiques concernant l’édition génétique chez l’homme doivent également être soigneusement examinées avant l’application clinique.
Source : https://dantri.com.vn/suc-khoe/dot-pha-khoa-hoc-da-co-the-loai-bo-nhiem-sac-the-gay-ra-hoi-chung-down-20250719144801016.htm
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