Selon un communiqué du Children's Hospital de Philadelphie daté du 23 janvier, Aissam Dam, une patiente de 11 ans, a entendu pour la première fois des sons de la vie, comme la voix de son père, le bruit des voitures qui passent et le bruit des ciseaux qui coupent les cheveux.
Aissam Dam est né profondément sourd en raison d'une anomalie génétique extrêmement rare. Plus précisément, un gène défectueux empêchait la production d'otoferline, une protéine essentielle au fonctionnement des cellules ciliées de l'oreille interne, permettant ainsi la conversion des vibrations sonores en signaux chimiques transmis au cerveau.
Les anomalies du gène de l'otoferline sont très rares, ne survenant que dans 1 à 8 % des cas de surdité congénitale chez l'enfant.
Aissam Dam a été opérée le 4 octobre 2023. Les médecins ont soulevé une partie de son tympan et lui ont injecté un virus inoffensif modifié pour transporter des copies actives du gène de l'otoferline dans le liquide de sa cochlée. Grâce à cette intervention, les cellules ciliées ont commencé à produire la protéine manquante et à fonctionner normalement.
Près de quatre mois après avoir reçu un traitement à une oreille, l'audition d'Aissam s'est considérablement améliorée. On lui a diagnostiqué une perte auditive légère à modérée et elle a « réellement entendu des sons pour la première fois de sa vie ».
Selon le chirurgien John Germiller, directeur de la recherche clinique en oto-rhino-laryngologie à l'hôpital pour enfants de Philadelphie, la thérapie génique pour la perte auditive est un domaine dans lequel les médecins et les scientifiques travaillent depuis plus de 20 ans et qu'ils ont finalement réussi à développer.
« Bien que la thérapie génique que nous avons pratiquée sur le patient visait à corriger une anomalie dans un gène très rare, ces études pourraient ouvrir de futures perspectives d'application pour certains des plus de 150 autres gènes responsables de perte auditive chez l'enfant », a déclaré le Dr John Germiller.
Minh Hoa (compilé de Vietnam+, Saigon Giai Phong)
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