नई सफलता ने एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस के इलाज के लिए जीन थेरेपी का रास्ता साफ किया

यह समझना कि मांसपेशियों से प्राप्त आरएनए संकेत विषाक्त प्रोटीन संचय को किस प्रकार नियंत्रित करते हैं, इससे अल्जाइमर और अन्य प्रोटीन-संबंधी विकारों के लिए उपचार विकसित करने में भी मदद मिल सकती है।

इजराइल में वीएनए संवाददाता के अनुसार, तेल अवीव विश्वविद्यालय के वैज्ञानिकों के एक समूह ने एक महत्वपूर्ण खोज की घोषणा की है, जो एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (एएलएस) के लिए प्रभावी उपचार की दिशा खोल सकती है - यह एक दुर्लभ मोटर न्यूरॉन रोग है, जिसका वर्तमान में कोई इलाज नहीं है।

इस सप्ताह नेचर न्यूरोसाइंस पत्रिका में प्रकाशित अध्ययन में एक नए आणविक तंत्र का पता लगाया गया है जो एएलएस का कारण बनता है, तथा आरएनए-आधारित जीन थेरेपी की न्यूरोडीजनरेशन को रोकने और यहां तक ​​कि क्षतिग्रस्त न्यूरॉन्स को पुनर्जीवित करने की क्षमता को भी प्रदर्शित किया गया है।

एएलएस एक प्रगतिशील अपक्षयी रोग है, जिसके कारण मोटर न्यूरॉन्स धीरे-धीरे नष्ट हो जाते हैं, जिससे मांसपेशियों में कमजोरी, पक्षाघात और अंततः श्वसन विफलता हो जाती है।

वर्तमान उपचार केवल रोग की प्रगति को धीमा करने तथा दवा, भौतिक चिकित्सा और श्वसन सहायता के माध्यम से रोगी के जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने में मदद करते हैं।

यह अनुसंधान तेल अवीव विश्वविद्यालय में प्रोफेसर एरन पर्लसन की प्रयोगशाला में, शीबा मेडिकल सेंटर और इज़राइल, फ्रांस, तुर्की और इटली के अनुसंधान संस्थानों के सहयोग से किया गया।

टीम ने प्रोटीन टीडीपी-43 पर ध्यान केंद्रित किया, जो एएलएस रोगियों में तंत्रिका अंत में असामान्य रूप से जमा हो जाता है। वैज्ञानिकों ने पाया कि स्वस्थ मांसपेशी कोशिकाएं एक छोटा आरएनए - माइक्रोआरएनए-126 - स्रावित करती हैं, जो टीडीपी-43 को विषाक्त गुच्छों के निर्माण से रोकता है।

एएलएस रोगियों में, माइक्रोआरएनए-126 में तीव्र कमी के कारण टीडीपी-43 का संचय होता है, जिसके परिणामस्वरूप माइटोकॉन्ड्रिया (कोशिका का ऊर्जा स्रोत) नष्ट हो जाता है और न्यूरॉन्स की क्रमिक मृत्यु हो जाती है।

प्रयोगों से यह भी पता चला कि रोगी और चूहे के ऊतकों में माइक्रोआरएनए-126 डालने से न्यूरोडीजेनेरेशन को रोकने और मोटर तंत्रिका पुनर्जनन को बढ़ावा देने में मदद मिली।

प्रोफेसर पर्लसन के अनुसार, यह खोज "तंत्रिका कोशिकाओं की रक्षा के लिए खोए हुए आरएनए सिग्नलिंग को बहाल करके उपचार की नई दिशाएँ खोलती है।"

अनुसंधान दल वर्तमान में AAV वायरल वेक्टर्स का उपयोग करके मानव शरीर में माइक्रोआरएनए-126 पहुंचाने की विधि विकसित कर रहा है, यह एक ऐसी तकनीक है जिसे अन्य जीन थेरेपी में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) द्वारा अनुमोदित किया गया है।

एएलएस के अतिरिक्त, विशेषज्ञों का मानना ​​है कि इस क्रियाविधि को अन्य न्यूरोमस्कुलर रोगों, या अल्जाइमर जैसे विषाक्त प्रोटीन संचय से संबंधित विकारों पर भी लागू किया जा सकता है।

विशेषज्ञों का कहना है कि शोध के परिणाम तंत्रिका क्षति के गंभीर होने से पहले ही ALS का पता लगाने में मदद कर सकते हैं, तथा ऐसी दवाओं या जैविक उत्पादों के विकास का मार्ग प्रशस्त कर सकते हैं जो माइक्रोआरएनए-126 के प्रभावों को सक्रिय या अनुकरण कर सकते हैं।

यह समझना कि मांसपेशियों से प्राप्त आरएनए संकेत विषाक्त प्रोटीन संचय को किस प्रकार नियंत्रित करते हैं, इससे अल्जाइमर और अन्य प्रोटीन-संबंधी विकारों के लिए उपचार विकसित करने में भी मदद मिल सकती है।

प्रोफेसर पर्लसन ने पुष्टि की कि इस खोज से न केवल यह समझने में मदद मिलेगी कि एएलएस कैसे शुरू होता है, बल्कि जीन थेरेपी के लिए यथार्थवादी आशा भी जगेगी, जो भविष्य में मरीजों के जीवन को बचा सकती है।

(टीटीएक्सवीएन/वियतनाम+)

स्रोत: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp