Vietnámban az első talasszémiás csontvelő-transzplantáció az anyától származott

Szeptember 8-án este a Hue Központi Kórház tájékoztatása szerint az osztályon sikeresen elvégeztek allogén csontvelő-transzplantációt talasszémia (veleszületett hemolitikus betegség) kezelésére egy olyan gyermeknél, akinek a csontvelője inkompatibilis vércsoportú biológiai anyától származik.

A beteg állapota már stabil, és még aznap kiengedték a kórházból.

A VQC beteget (6 éves, Bac Ninh tartományban él) 6 hónapos korában béta-talasszémiával (genetikai vérképző rendellenességgel) diagnosztizálták, és havi vérátömlesztés miatt kórházba kellett szállítani.

A gyermeket 3 éves kora óta vas-kelátképző gyógyszerekkel kezelték. A gyermek májának MRI-vizsgálata mérsékelt vastúlterhelést mutatott ki a májban.

Miután felvették a Hue Központi Kórházba, a gyermeket HLA-ra (humán leukocita antigén a vérben) tesztelték, és az eredmények összhangban voltak a biológiai anya HLA 11/12-jével.

A kórház igazgatótanácsa augusztus 11-én konzultációs ülést tartott a kórház osztályaival, központjaival és olasz szakértőkkel a gyermek transzplantációjának megtervezése érdekében.

Ez egy speciális transzplantáció, mivel a beteg és biológiai anyja (a csontvelő-donor) vércsoportja inkompatibilis. Korábban Vietnámban az inkompatibilis vércsoportú esetekben a csontvelői őssejtek vagy a perifériás vér gyűjtése után vörösvértest-szétválasztáson estek át, és egyes kórházak Rituximab nevű gyógyszert alkalmaztak.

A VQC beteg esetében a Hue Központi Kórház orvosai egy új immuntolerancia-technikát alkalmaztak, amelynek során a donor vércsoportját fokozatosan növekvő mennyiségben transzfúzióval juttatták a recipiens testébe.

A vérátömlesztés mellett a beteg intravénásan több folyadékot és allergiaellenes gyógyszereket is kapott.

Pham Nhu Hiep professzor, a Hue Központi Kórház igazgatója szerint a vérátömlesztést követő 4 nap után megvizsgálták a beteg antitestszintjét, hogy eldöntsék a következő lépést.

Ha az antitest titer kisebb, mint 1/32, a donor őssejteket a gyűjtés napján vörösvérsejt-aferézis nélkül infundálják a recipiensbe. Csak akkor történik meg a vörösvértestek aferézise az őssejt-zsákból, ha az antitest titer nagyobb vagy egyenlő, mint 1/32.

Ez a módszer olcsóbb, és az az előnye, hogy megőrzi a beteg őssejtjeit.

Ez a harmadik talasszémiás allogén csontvelő-transzplantáció, amelyet inkompatibilis vércsoportok miatt végeztek a kórházban. Ez egyben az első talasszémiás csontvelő-transzplantáció Vietnamban, amelyet az anyától vett csontvelőből végeztek.

A transzplantáció során C. betegnél fertőzés, hólyagvérzés és enyhe bőrelváltozások jelentkeztek graft-versus-host betegség formájában. A klinikai fejlemények szoros megfigyelésének, az orvosok interdiszciplináris koordinációjának és a Hue Központi Kórház modern eszközrendszerének köszönhetően a beteg egészségi állapota fokozatosan javult, a vérlemezke- és granulocitavonalak a 20. és 24. napon helyreálltak. A transzplantációt követő 28. nap után C.-t kiengedték a kórházból.

A talasszémia egy gyakori genetikai eredetű hematológiai betegség, amelynek súlyos formáját Vietnámban évente körülbelül 2000-2500 gyermeknél diagnosztizálják. A betegségben szenvedő gyermekeknek élethosszig tartó kezelésen kell átesniük vérátömlesztéssel és vas-kelát adása révén, ami számos szövődményt okoz a szívben, a májban, a vesékben, az endokrin rendszerben, a csontokban, valamint a fizikai és mentális fejlődésben.

A gyermekek élete kórházakhoz kötődik, teherré válva a családok és a társadalom számára.

A statisztikák szerint a családban a testvérek 20%-a rendelkezik HLA-kompatibilitással. Azonban a gyermekeknek csak 5%-a rendelkezik HLA-kompatibilitással az apjával vagy anyjával.

Szülői donorokkal végzett talasszémiás csontvelő-transzplantációk esetén eltérő kondicionáló kezelést alkalmaznak a testvérek csontvelő-átültetéséhez képest.

2019 óta a Hue Központi Kórház őssejt-transzplantációs technikákat alkalmaz gyermekeknél, kezdve a szilárd daganatok, például a magas kockázatú neuroblasztóma, az áttétes retinoblasztóma és a relapszusos limfóma transzplantációjával, majd az allogén őssejt-transzplantációval talasszémiában.

2024 szeptemberétől a kórház hivatalosan is bevezeti az őssejt-transzplantációt a talasszémia kezelésére. Ez az első egység a Közép-felföld régióban, és a második az országban, amely ezt a fejlett technikát alkalmazza.

A kórház eddig 61 őssejt-transzplantációt végzett gyermeknél, beleértve 11 allogén transzplantációt talasszémiás gyermekeknél. A kórház az ország első olyan egysége is, amely mindössze egy év alatt 11 allogén transzplantációt hajtott végre talasszémiás gyermekeknél. Jelenleg minden gyermek egészséges, és már nem szorul vérátömlesztésre.

A csontvelő-transzplantációk iránti növekvő igény miatt a kórház 2025 augusztusában két új transzplantációs szobát avatott fel, amelyek jelenleg négy gyermek egyidejű transzplantációjának elvégzésére képesek.

A kórház a közeljövőben félig illesztett transzplantációkat fog végezni olyan talasszémiás gyermekek számára, akik nem teljesen HLA-kompatibilisek testvéreikkel és szüleikkel, bővítve ezzel az egészséges élet lehetőségét több talasszémiás gyermek számára, különösen azokban az esetekben, amikor korábban nem voltak radikális kezelési lehetőségek, nagy reményt adva a családoknak és a közösségnek.

(VNA/Vietnam+)

Forrás: https://www.vietnamplus.vn/ca-ghep-tuy-thalassemia-dau-tien-o-viet-nam-duoc-lay-tuy-tu-me-post1060650.vnp