人間の脳を「編集」することで神経疾患を治療できる可能性

科学者たちは、遺伝子編集技術を人間の脳に適用することに近づいている。これは長い間、達成するのが最も難しい目標だと考えられてきた。

人間の脳を「編集」することで神経疾患を治療できる可能性。（イラスト写真。出典：iStock）

過去2年間にわたり、CRISPRとその変異体を使用したマウス実験がいくつか行われ、神経疾患の治療に有望性があることが示されました。

専門家たちは、今後数年以内にヒト臨床試験が開始されると予想している。「データはかつてないほど有望です」と、米国レット症候群研究財団のモニカ・コーエンラーズ所長は述べた。「これはますますSFではなく、現実のものになりつつあります。」

肝臓や血液とは異なり、脳は血液脳関門によって保護されているため、遺伝子編集成分の導入は困難です。しかしながら、複数の研究グループが良好な結果を記録しています。昨年7月には、小児交代性片麻痺を患うマウスを対象とした実験で、「プライム編集」技術によって大脳皮質の約半分を修復し、発作の減少、認知機能と運動機能の改善、そして寿命の延長が示されたのです。

他の研究グループも、ハンチントン病、フリードライヒ運動失調症、そしててんかんや精神遅滞を引き起こす遺伝子変異についてマウスで試験を行っています。これらのケースでは、遺伝子の自然なコピーを直接編集する方が、毒性のある新しいコピーを追加するよりも安全だと考えられています。

科学者たちは、5年以内にレット症候群（AHC）の患者を対象にこの治療法を試験したいと考えています。この治療法では、遺伝子編集成分を脳内に送達するためにAAV9ウイルスが利用される可能性が高いものの、免疫学的リスクが依然として大きな課題となっています。さらに、米国のバイオテクノロジー業界は財政危機に見舞われており、この高額な治療法の研究資金は徐々に削減されています。

「資金は底をつきつつあります」とコーエンラーズ氏は言う。「しかし、私たちは粘り強く努力し、質の高いデータを生み出し続けなければなりません。」

出典: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html