ສະຫະລັດອະນຸມັດການປິ່ນປົວທີ່ແຕກຕ່າງກັນໂດຍນໍາໃຊ້ເຄື່ອງມືການດັດແກ້ເຊື້ອສາຍພັນ

ອົງການອາຫານ ແລະຢາຂອງສະຫະລັດ (FDA) ໄດ້ອະນຸມັດການປະຕິຮູບ gene-editing therapy ເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດເຊລ.

ການຕັດສິນໃຈຂອງ FDA ໄດ້ມີຂື້ນໃນວັນທີ 9 ເດືອນທັນວາ. ການປິ່ນປົວທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສອງຢ່າງແມ່ນເອີ້ນວ່າ Casgevy, ເຊິ່ງອີງໃສ່ເຕັກໂນໂລຢີການແກ້ໄຂ gene CRISPR ທີ່ໄດ້ຮັບລາງວັນໂນແບນ, ແລະ Lyfgenia, ເຊິ່ງໃຊ້ເຊື້ອໄວຣັສທີ່ບໍ່ມີອັນຕະລາຍເພື່ອແກ້ໄຂພັນທຸກໍາ.

Casgevy ແມ່ນຜະລິດໂດຍສອງບໍລິສັດ, Vertex Pharmaceuticals (USA) ແລະ CRISPR Therapeutics (ສະວິດເຊີແລນ). ຢາດັ່ງກ່າວມີຜົນໃນການສ້ອມແປງກຳມະພັນທີ່ຜິດພາດໃນເຊລລຳຕົ້ນຂອງຄົນເຈັບທີ່ມີອາຍຸ 12 ປີຂຶ້ນໄປທີ່ມີພະຍາດເຊວເຊລ ແລະພະຍາດທາລາສຊີເມຍ.

ທັງສອງພະຍາດແມ່ນເກີດມາຈາກຄວາມບົກຜ່ອງຂອງ gene hemoglobin. ການປິ່ນປົວໂຣກຜີວ ໜັງ ໂດຍທົ່ວໄປແລ້ວແມ່ນມີມູນຄ່າຫຼາຍລ້ານໂດລາ, ບໍ່ສາມາດບັນລຸໄດ້ສໍາລັບຄົນເຈັບຈໍານວນຫຼາຍ. ຜູ້ຜະລິດ, Vertex Pharmaceuticals, ກໍາລັງເຮັດວຽກເພື່ອຮັກສາລາຄາຕໍ່າທີ່ສຸດເທົ່າທີ່ເປັນໄປໄດ້.

ການອະນຸມັດຂອງ FDA ແມ່ນມີຂຶ້ນຫຼັງຈາກອົງການກົດລະບຽບການແພດແລະຜະລິດຕະພັນການດູແລສຸຂະພາບຂອງອັງກິດ (MHRA) ໄດ້ອະນຸມັດການປິ່ນປົວໃນເດືອນພະຈິກ.

Lyfgenia, ໃນຂະນະດຽວກັນ, ໃຊ້ການໂອນ gene ເພື່ອແກ້ໄຂ gene. ມັນປ່ຽນແປງຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງເລືອດຂອງຄົນເຈັບເພື່ອຜະລິດ hemoglobin ທີ່ມາຈາກ gene. ເມື່ອເພີ່ມເຂົ້າໄປໃນເມັດເລືອດແດງ, hemoglobin ຫຼຸດຜ່ອນຄວາມສ່ຽງຕໍ່ການເປັນພະຍາດເຊນ, ອີງຕາມ FDA.

ເມັດເລືອດແດງຮູບໄຂ່. ຮູບພາບ: CDC — ເມັດເລືອດແດງຮູບໄຂ່. ຮູບພາບ: *CDC*

ທ່ານ Peter Marks, ຜູ້ ອຳ ນວຍການສູນການປະເມີນຜົນແລະການຄົ້ນຄວ້າດ້ານຊີວະວິທະຍາຂອງ FDA ກ່າວວ່າ "ສິ່ງເຫຼົ່ານີ້ສະແດງເຖິງຄວາມກ້າວ ໜ້າ ທີ່ສໍາຄັນໃນດ້ານການປິ່ນປົວໂຣກຜີວ ໜັງ ສຳ ລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂຣກຜີວ ໜັງ.

ການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງພັນທຸກໍາເຮັດໃຫ້ການປິ່ນປົວຖືກເປົ້າຫມາຍແລະມີປະສິດທິພາບຫຼາຍຂຶ້ນ, ໂດຍສະເພາະສໍາລັບຜູ້ທີ່ມີພະຍາດທີ່ຫາຍາກທີ່ມີທາງເລືອກໃນການປິ່ນປົວທີ່ຈໍາກັດ, ອີງຕາມທ່ານດຣ Nicole Verdun ຂອງ FDA.

ນາງກ່າວຕື່ມວ່າ FDA ມີຄວາມຕື່ນເຕັ້ນຫຼາຍທີ່ຈະກ້າວໄປຂ້າງ ໜ້າ ໃນຂົງເຂດນີ້, ເພາະວ່າພວກເຂົາຊ່ວຍບຸກຄົນທີ່ຊີວິດຂອງພະຍາດດັ່ງກ່າວຖືກລົບກວນຢ່າງຮ້າຍແຮງ.

ການອະນຸມັດຂອງອົງການດັ່ງກ່າວຫມາຍຄວາມວ່າປະມານ 16,000 ຄົນທີ່ມີພະຍາດເຊວເມັດຈະມີທາງເລືອກການປິ່ນປົວທີ່ເປັນໄປໄດ້. ພະຍາດດັ່ງກ່າວສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ຊາວອາເມລິກາປະມານ 100,000 ຄົນແລະຫຼາຍກວ່າ 7.7 ລ້ານຄົນທົ່ວໂລກ, ສ່ວນຫຼາຍແມ່ນເຊື້ອສາຍອາຟຣິກາແລະ Caribbean. ມັນເປັນພະຍາດເລືອດທີ່ຫາຍາກ, ອ່ອນເພຍ ແລະເປັນອັນຕະລາຍເຖິງຊີວິດ, ແລະຫຼາຍໆຄົນມີຄວາມຕ້ອງການປິ່ນປົວທີ່ບໍ່ສາມາດຕອບສະໜອງໄດ້.

ຄົນເຈັບເຊລຊີມີເມັດເລືອດຍາວອອກເປັນຮູບໄຂ່ ແທນທີ່ຈະເປັນເມັດທີ່ມີຮູບຊົງໂຄ້ງປົກກະຕິ. ຈຸລັງ misshapen ຕິດຢູ່ໃນເສັ້ນເລືອດ, ຂັດຂວາງການສະຫນອງອົກຊີເຈນ, ເຊິ່ງກໍ່ໃຫ້ເກີດຄວາມເຈັບປວດຢ່າງຮ້າຍແຮງ, ເສັ້ນເລືອດຕັນໃນ, ແລະຄວາມເສຍຫາຍຂອງອະໄວຍະວະ.

Thuc Linh (ຕາມ AFP, AP )

ແຫຼ່ງທີ່ມາ