VS keurt baanbrekende therapie goed met behulp van genbewerkingstool

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een revolutionaire genbewerkingstherapie goedgekeurd voor de behandeling van sikkelcelziekte.

De beslissing van de FDA werd op 9 december genomen. De twee goedgekeurde therapieën heten Casgevy, gebaseerd op de met de Nobelprijs bekroonde CRISPR-genbewerkingstechnologie, en Lyfgenia, dat gebruikmaakt van een onschadelijk virus om genen te bewerken.

Casgevy wordt geproduceerd door twee bedrijven: Vertex Pharmaceuticals (VS) en CRISPR Therapeutics (Zwitserland). Het medicijn herstelt defecte genen in stamcellen van patiënten van 12 jaar en ouder met sikkelcelziekte en thalassemie.

Beide ziekten worden veroorzaakt door defecten in het hemoglobinegen. Gentherapiebehandelingen kosten doorgaans miljoenen dollars, wat voor veel patiënten onbetaalbaar is. De fabrikant, Vertex Pharmaceuticals, doet er alles aan om de prijs zo laag mogelijk te houden.

De goedkeuring door de FDA volgt nadat de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) de therapie in november goedkeurde.

Lyfgenia maakt gebruik van genoverdracht om genen te bewerken. Het verandert de bloedstamcellen van een patiënt om hemoglobine te produceren die is afgeleid van het gen. Wanneer hemoglobine wordt toegevoegd aan rode bloedcellen, vermindert het het risico op sikkelcelziekte, aldus de FDA.

Een sikkelvormige rode bloedcel. Foto: CDC — Een sikkelvormige rode bloedcel. Foto: *CDC*

"Dit zijn grote stappen voorwaarts op het gebied van gentherapie voor patiënten met sikkelcelziekte. Hun potentieel om levens te veranderen is enorm", aldus Peter Marks, directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA.

Volgens dr. Nicole Verdun van de FDA maakt gentherapie behandelingen gerichter en effectiever, vooral voor mensen met zeldzame ziekten voor wie de behandelingsopties beperkt zijn.

De FDA is "erg enthousiast om dit gebied vooruit te helpen", voegde ze toe, omdat ze mensen helpen wier leven ernstig verstoord is door de ziekte.

De goedkeuring van het agentschap betekent dat ongeveer 16.000 mensen met sikkelcelziekte een potentiële behandelingsoptie krijgen. De ziekte treft ongeveer 100.000 Amerikanen en meer dan 7,7 miljoen mensen wereldwijd, voornamelijk van Afrikaanse en Caribische afkomst. Het is een zeldzame, slopende en levensbedreigende bloedziekte, en velen hebben onvervulde behandelingsbehoeften.

Patiënten met sikkelcelziekte hebben langwerpige, sikkelvormige bloedcellen in plaats van de gebruikelijke holle, ronde bloedcellen. De misvormde cellen blijven steken in de bloedvaten, blokkeren de zuurstoftoevoer en veroorzaken ernstige pijn, beroertes en orgaanschade.

Thuc Linh (volgens AFP, AP )

Bronlink