De duurste therapieën en medicijnen ter wereld

Deze therapieën en behandelingen worden tegen zeer hoge prijzen verkocht. Sterker nog, de prijzen zijn zo hoog dat ze niet alleen een uitdaging vormen voor patiënten, maar ook voor de gezondheidszorg en verzekeraars, aldus het tijdschrift Scientific American .

Skysona is een gentherapie met eenmalige behandelingskosten van 3 miljoen dollar die de progressie van adrenoleukodystrofie (CALD) vertraagt.

De duurste therapieën en medicijnen ter wereld zijn:

Skysona

Skysona is een baanbrekende gentherapie met een eenmalige behandelingskost van 3 miljoen dollar, ongeveer 73 miljard VND. Deze therapie is ontwikkeld door het biotechnologiebedrijf Bluebird Bio (VS) en heeft als effect dat het de progressie van adrenoleukodystrofie (CALD) vertraagt.

CALD is een zeldzame genetische aandoening die het zenuwstelsel aantast. Skysona-therapie modificeert de stamcellen van de patiënt zodat ze het ALDP-gen bevatten. Dit vertraagt ​​de progressie van de ziekte en verbetert de kwaliteit van leven van mensen met deze aandoening. De hoge prijs van deze therapie is te wijten aan de kosten van onderzoek, ontwikkeling en productie.

Zynteglo

Zynteglo is een gentherapie met lentivirale vectoren en wordt ook ontwikkeld door Bluebird Bio. De kosten van deze therapie bedragen maximaal 2,8 miljoen dollar, ongeveer 68 miljard VND, voor één behandeling. De proefpersonen die het medicijn krijgen, zijn patiënten met transfusieafhankelijke thalassemie (TDT). Dit is een zeldzame bloedziekte waarbij patiënten regelmatig en levenslang bloedtransfusies moeten ondergaan om te overleven.

Met de Zynteglo-therapie kan de noodzaak voor bloedtransfusies worden verminderd of zelfs geheel weggenomen. Hierdoor verbetert de kwaliteit van leven en worden de fysieke en financiële lasten van bloedtransfusies verlicht.

Zolgensma

Zolgensma wordt beschouwd als een revolutionaire gentherapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame genetische aandoening bij kinderen. Het medicijn werd ontwikkeld door het Zwitserse farmaceutische bedrijf Novartis en kreeg in mei 2019 een vergunning van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

De gemiddelde prijs van deze behandeling bedraagt ​​2,1 miljoen dollar, ongeveer 50 miljard VND. Zolgensma werkt door het defecte of ontbrekende gen in survival motor neuron 1 (SMN1)-cellen te vervangen. Het is deze afwijking die de ziekte veroorzaakt.

Zokinvy

Zokinvy wordt gebruikt voor de behandeling van het Hutchinson-Gilford progeriasyndroom (HGPS) en het progeroïde laminopathiesyndroom. Dit zijn uiterst zeldzame genetische aandoeningen die vroegtijdige veroudering bij kinderen veroorzaken.

Zokinvy is ontwikkeld door het biotechnologiebedrijf Eiger BioPharmaceuticals (VS). De kosten van deze therapie bedragen 1,7 miljoen dollar per jaar, ongeveer 25 miljard VND. Het medicijn wordt oraal ingenomen en heeft volgens Scientific American een vertragend effect op de progressie van de ziekte en verbetert de kwaliteit van leven van kinderen.

Bronlink: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm