Het vooruitzicht om neurologische ziekten te behandelen door het 'bewerken' van de menselijke hersenen

Wetenschappers komen steeds dichterbij het toepassen van genbewerkingstechnologie op de menselijke hersenen. Dit doel werd lange tijd gezien als het moeilijkst te bereiken doel.

Het vooruitzicht om neurologische ziekten te behandelen door de menselijke hersenen te 'bewerken'. (Illustratiefoto. Bron: iStock)

De afgelopen twee jaar zijn er verschillende experimenten met muizen uitgevoerd waarbij CRISPR en varianten daarvan werden gebruikt. Deze experimenten lijken veelbelovend voor de behandeling van neurologische aandoeningen.

Deskundigen verwachten dat klinische proeven op mensen binnen enkele jaren van start zullen gaan. "De gegevens zijn nog nooit zo veelbelovend geweest", aldus Monica Coenraads, directeur van de Rett Syndrome Research Foundation in de VS. "Dit wordt steeds minder sciencefiction en steeds meer realiteit."

In tegenstelling tot de lever of het bloed wordt de hersenen beschermd door een bloed-hersenbarrière, waardoor het moeilijk is om genbewerkingscomponenten te introduceren. Verschillende onderzoeksgroepen hebben echter positieve resultaten geboekt. Afgelopen juli toonde een experiment met muizen met de ziekte alternerende hemiplegie bij kinderen aan dat 'prime editing'-technologie ongeveer de helft van de cortex kon herstellen, waardoor aanvallen werden verminderd, cognitie en beweging werden verbeterd en de levensduur werd verlengd.

Andere groepen testen ook muizen op de ziekte van Huntington, de ziekte van Friedreich en genmutaties die epilepsie of mentale retardatie veroorzaken. In deze gevallen wordt het direct bewerken van de natuurlijke kopie van een gen als veiliger beschouwd dan het toevoegen van een nieuwe kopie, wat giftig kan zijn.

Wetenschappers hopen de therapie binnen vijf jaar te testen op patiënten met het Rett-syndroom of AHC. De methode zal waarschijnlijk afhankelijk zijn van het AAV9-virus om de genbewerkingscomponent in de hersenen te brengen, maar immunologische risico's blijven een grote uitdaging. Bovendien kampt de Amerikaanse biotechnologiesector met een financiële crisis, waardoor de financiering voor onderzoek naar deze dure therapie geleidelijk is afgenomen.

"Het geld raakt op", zegt mevrouw Coenraads. "Maar we moeten volhouden en goede data blijven produceren."

Bron: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html