Gjennombrudd innen genredigering åpner veien for å kurere hundrevis av genetiske sykdommer

Amerikanske forskere har utviklet en vPE-versjon som reduserer nesten alle feil ved redigering av DNA, og baner vei for behandling av hundrevis av sjeldne genetiske sykdommer.

Et nytt verktøy utviklet av MIT finjusterer DNA med 60 ganger mer presisjon, og lover å gjøre genterapi til en tryggere behandling enn noen gang før.

Forskere ved Massachusetts Institute of Technology (MIT) har annonsert et stort fremskritt innen genredigeringsteknologi som reduserer feil til enestående nivåer. Ved å finjustere kjerneproteinene i DNA-redigeringssystemet har teamet utviklet et nytt verktøy som gjør 60 ganger færre feil enn tidligere metoder, noe som åpner opp for muligheten for trygge behandlinger for hundrevis av genetiske sykdommer.

Metoden er basert på «prime editing» – en avansert genredigeringsteknikk utviklet i 2019 som gjør det mulig å erstatte defekte DNA-segmenter med sunne sekvenser uten å kutte begge DNA-trådene. Prime editing medfører imidlertid fortsatt risiko for å introdusere små feil i DNA-et, noe som noen ganger kan føre til komplikasjoner.

«Den nye tilnærmingen kompliserer ikke leveringssystemet eller legger til et mellomtrinn, men produserer mye mer presise redigeringsresultater, noe som reduserer uønskede mutasjoner betydelig», sa professor Phillip Sharp, en MIT-stipendiat og medforfatter av studien.

Med den nye forbedringsteknikken reduserte MIT-teamet feilraten i prime-editing fra omtrent 1 av 7 til 1 av 101, og i høyere presisjonsredigeringsmodus fra 1 av 122 til 1 av 543.

Teamet ga den nye versjonen av redigeringsprogrammet navnet vPE (variant Prime Editor). Tester på menneskeceller og mus viste at vPE oppnådde det høyeste nøyaktighetsnivået som noen gang er registrert innen genredigering.

«Som med alle legemidler er det viktig å ha høy effekt, men så få bivirkninger som mulig. Med genredigering er dette et skritt fremover som gjør metoden mye tryggere og mer gjennomførbar», sa studiens medforfatter professor Robert Langer.

Forskningen ble ledet av forsker Vikash Chauhan ved Koch-instituttet for kreftforskning (MIT) og ble publisert i tidsskriftet Nature .

MIT-teamet fortsetter nå å optimalisere vPE-verktøyets effektivitet og finne måter å levere det til riktig vev eller organ for behandling – en langvarig utfordring for genterapi.

«Dette verktøyet utvider ikke bare muligheten til å behandle sjeldne genetiske sykdommer, men er også nyttig i grunnforskning, og hjelper laboratorier med å bedre forstå hvordan celler vokser, reagerer på medisiner eller utvikler seg til kreft», sa Chauhan.

Tilbake til emnet

VNA

Kilde: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm