Wykorzystanie wirusów do „transportu” genów stwarza możliwości leczenia genetycznej utraty słuchu

(Dan Tri) - Argentyńska profesor, która od ponad 30 lat poświęca się badaniom w dziedzinie audiologii, dokonała odkryć, które przynoszą nadzieję osobom niedosłyszącym.

Obecnie na świecie ponad 1,5 miliarda ludzi ma różnego stopnia ubytek słuchu. Bez wczesnej interwencji liczba ta może wzrosnąć do 2,5 miliarda do 2050 roku. Szereg czynników związanych ze stylem życia, środowiskiem życia, cechami wrodzonymi itp. znacząco zwiększył liczbę osób z ubytkiem słuchu na całym świecie.

Choć badanie jest wciąż w fazie eksperymentalnej, ma ono ogromne znaczenie dla osób z utratą słuchu, zwłaszcza z wrodzoną utratą słuchu, gdyż daje im szansę na poprawę jakości życia.

Istnieje ponad 300 genów powodujących wrodzoną utratę słuchu.

Według ekspertów, około 1 na 500 dzieci rodzi się z wrodzoną utratą słuchu, a ponad 50% przypadków ma podłoże genetyczne. Zidentyfikowano ponad 150 genów, których mutacje mogą powodować głuchotę, a oczekuje się, że wraz z kolejnymi odkryciami liczba ta wzrośnie do 300 genów.

Wykład profesora Elgoyhena na Uniwersytecie Medycznym w Hanoi odbywa się w ramach Tygodnia Nauki i Technologii VinFuture 2025 (zdjęcie: Komitet Organizacyjny).

Obecnie popularne metody takie jak stosowanie aparatów słuchowych, implantów ślimakowych... tylko częściowo wspomagają słyszenie dźwięków, ale nie są w stanie w pełni odtworzyć naturalnego słyszenia.

W tym kontekście badania profesora Elgoyhena mają na celu znalezienie nowego rozwiązania: nie tylko pomóc osobom głuchym słyszeć, ale także umożliwić im przywrócenie wrodzonego słuchu u podstaw – na poziomie genetycznym.

Podczas badań nad grupą receptorów nerwowych powiązanych z chorobami takimi jak choroba Parkinsona czy Alzheimera, profesor Elgoyhen przypadkowo odkryła gen, który nie występował w mózgu, ale był aktywny w uchu wewnętrznym, co otworzyło przed nią nowy, długoterminowy kierunek badań w dziedzinie audiologii.

Badania te opierają się na długoterminowym planie działania: połączeniu badań genetycznych z badaniami mechanizmów fizjologicznych, łączeniu genów ze środowiskiem w celu dokładnego zrozumienia mechanizmu genetycznej utraty słuchu, a także dalszym „łataniu” uszkodzonego segmentu genu.

Badania nad możliwością wykorzystania fagów (wirusów infekujących bakterie) jako nośników genów lub manipulacji biologicznych w leczeniu genetycznej utraty słuchu przyniosły wiele nowych przełomów. Terapia genowa wykorzystująca wektory wirusowe do dostarczania „zdrowych” kopii genów w celu przywrócenia słuchu z powodu mutacji również odniosła pierwsze sukcesy.

Połączenie elastyczności obu terapii może zapoczątkować nową erę tańszego i bardziej spersonalizowanego leczenia słuchu.

Przed zastosowaniem w praktyce pojawia się wiele wyzwań.

W rzeczywistości jednak ta metoda jest znacznie bardziej skomplikowana i wymaga znacznie więcej czasu na badania. Istnieją złożone geny, geny łatwo modyfikowalne, mutacje między różnymi osobnikami, nie wspominając o ograniczeniu skutków ubocznych, tak aby wszczepienie genu do ucha było bezpieczne i skuteczne. To również duże wyzwanie.

Ponadto, stosując metody fagowe lub wektory wirusowe, wymagane jest wysokie bezpieczeństwo, aby uniknąć reakcji immunologicznych i niepożądanych mutacji. Jest to jeden z punktów, na który należy zwrócić szczególną uwagę w tym badaniu.

Jednak dzięki rozwojowi medycyny i technologii oraz dokładnym badaniom, eksperci są przekonani, że w ciągu najbliższych dekad całkowite wyleczenie genetycznej utraty słuchu u źródła stanie się całkowicie możliwe.

Profesor Elgoyhen wyraził chęć współpracy z wietnamskimi naukowcami w celu znalezienia metod leczenia osób niedosłyszących, wymiany danych genetycznych i wykorzystania zaawansowanych osiągnięć medycyny i technologii.

Tydzień Nauki i Technologii VinFuture 2025, który odbędzie się w dniach od 2 do 6 grudnia w Hanoi

Tegoroczny cykl corocznych międzynarodowych wydarzeń odbywających się pod hasłem „Razem rośniemy – Razem prosperujemy” potwierdza misję VinFuture polegającą na łączeniu wiedzy, rozbudzaniu chęci służenia i podnoszeniu pozycji Wietnamu jako ośrodka promującego naukę i innowację na świecie.

Tydzień obejmuje 7 głównych wydarzeń: inspirujące przemówienia, dyskusję na temat inicjatywy Science for Life; cykl dialogów VinFuture poświęconych eksploracji przyszłości; wystawę „The Touch of Science”, ceremonię wręczenia nagród VinFuture; wymianę zdań z laureatami nagród VinFuture 2025; VinUni - Leadership Forum: konferencja poświęcona innowacjom w szkolnictwie wyższym.

Punktem kulminacyjnym wydarzenia była ceremonia wręczenia nagród VinFuture 2025, która odbyła się wieczorem 5 grudnia w Teatrze Hoan Kiem w Hanoi. To wydarzenie ma na celu uhonorowanie wybitnych prac naukowych, które wywarły pozytywny i trwały wpływ na miliony, a nawet miliardy ludzi na całym świecie.

W tym roku nagroda zostanie przyznana pracom, które wnoszą do ludzkości przesłanie „Razem rośniemy – Razem prosperujemy”, zgodnie z zapowiedzią tematu, potwierdzając misję VinFuture, która polega na honorowaniu inteligencji, szerzeniu człowieczeństwa i służbie życiu.

Source: https://dantri.com.vn/suc-khoe/dung-virus-van-chuyen-gen-tao-co-hoi-dieu-tri-mat-thinh-luc-do-di-truyen-20251205152234204.htm