USA zatwierdzają przełomową terapię wykorzystującą narzędzie do edycji genów

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rewolucyjną terapię edycji genów w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.

Decyzja FDA zapadła 9 grudnia. Dwie zatwierdzone terapie to Casgevy, oparta na nagrodzonej Nagrodą Nobla technologii edycji genów CRISPR, oraz Lyfgenia, która wykorzystuje nieszkodliwego wirusa do edycji genów.

Casgevy jest produkowany przez dwie firmy: Vertex Pharmaceuticals (USA) i CRISPR Therapeutics (Szwajcaria). Lek naprawia uszkodzone geny w komórkach macierzystych pacjentów w wieku 12 lat i starszych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i talasemią.

Obie choroby są spowodowane defektami genu hemoglobiny. Terapia genowa zazwyczaj kosztuje miliony dolarów i jest poza zasięgiem wielu pacjentów. Producent, Vertex Pharmaceuticals, dokłada wszelkich starań, aby utrzymać cenę na jak najniższym poziomie.

Zatwierdzenie terapii przez FDA nastąpiło po tym, jak brytyjska Agencja Regulacyjna ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) zatwierdziła tę terapię w listopadzie.

Lyfgenia z kolei wykorzystuje transfer genów do edycji genów. Modyfikuje komórki macierzyste krwi pacjenta, aby produkowały hemoglobinę pochodzącą z genu. Po dodaniu do czerwonych krwinek, hemoglobina zmniejsza ryzyko anemii sierpowatej, zgodnie z informacjami FDA.

Sierpowata czerwona krwinka. Zdjęcie: CDC

„To ogromny postęp w dziedzinie terapii genowej pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Ich potencjał w zakresie zmiany życia jest ogromny” – powiedział Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych FDA.

Zdaniem dr Nicole Verdun z FDA terapia genowa sprawia, że ​​leczenie jest bardziej ukierunkowane i skuteczne, zwłaszcza w przypadku osób cierpiących na rzadkie choroby, dla których możliwości leczenia są ograniczone.

FDA „bardzo cieszy się z możliwości rozwoju tej dziedziny” – dodała – ponieważ pomaga osobom, których życie zostało poważnie zakłócone przez tę chorobę.

Zgoda agencji oznacza, że ​​około 16 000 osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową będzie miało potencjalną możliwość leczenia. Choroba dotyka około 100 000 Amerykanów i ponad 7,7 miliona ludzi na całym świecie, głównie pochodzenia afrykańskiego i karaibskiego. Jest to rzadka, wyniszczająca i zagrażająca życiu choroba krwi, a wiele osób ma niezaspokojone potrzeby leczenia.

Pacjenci z anemią sierpowatą mają wydłużone, sierpowate krwinki zamiast typowych, wklęsłych, okrągłych. Zniekształcone komórki utykają w naczyniach krwionośnych, blokując dopływ tlenu, powodując silny ból, udary i uszkodzenia narządów.

Thuc Linh (według AFP, AP )

Link źródłowy: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html