Najdroższe terapie i leki na świecie

Te terapie i metody leczenia są sprzedawane po bardzo wysokich cenach. W rzeczywistości, ich ceny są tak wysokie, że stanowią wyzwanie nie tylko dla pacjentów, ale także dla systemu opieki zdrowotnej i firm ubezpieczeniowych, jak donosi magazyn Scientific American .

Skysona to terapia genowa, której jednorazowy koszt leczenia wynosi 3 miliony dolarów i która spowalnia postęp adrenoleukodystrofii (CALD).

Najdroższe terapie i leki na świecie to:

Skysona

Skysona to przełomowa terapia genowa, której jednorazowy koszt leczenia wynosi 3 miliony dolarów, czyli około 73 miliardy VND. Terapia ta została opracowana przez firmę biotechnologiczną Bluebird Bio (USA) i ma działanie spowalniające postęp adrenoleukodystrofii (CALD).

CALD to rzadka choroba genetyczna atakująca układ nerwowy. Terapia Skysona polega na modyfikacji komórek macierzystych pacjenta w celu włączenia genu ALDP. Spowalnia to postęp choroby i poprawia jakość życia osób z tą chorobą. Wysoka cena tej terapii wynika z kosztów badań, rozwoju i produkcji.

Zynteglo

Zynteglo to lentiwirusowa terapia genowa oparta na wektorach, również opracowywana przez Bluebird Bio. Koszt tej terapii wynosi do 2,8 miliona dolarów, czyli około 68 miliardów VND, za jedno leczenie. Lek jest przeznaczony dla pacjentów z talasemią zależną od transfuzji (TDT). Jest to rzadka choroba krwi, która wymaga regularnych i dożywotnich transfuzji krwi, aby przeżyć.

Terapia Zynteglo zmniejszy lub nawet wyeliminuje konieczność transfuzji krwi, poprawiając tym samym jakość życia, a także zmniejszając fizyczne i finansowe obciążenie związane z transfuzją krwi.

Zolgensma

Zolgensma jest uważana za rewolucyjną terapię genową w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), rzadkiej choroby genetycznej u dzieci. Lek został opracowany przez szwajcarską firmę farmaceutyczną Novartis i uzyskał licencję Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w maju 2019 roku.

Średnia cena tego leczenia wynosi 2,1 miliona dolarów, czyli około 50 miliardów VND. Zolgensma działa poprzez zastąpienie uszkodzonego lub brakującego genu w komórkach SMN1 (Survivor Motoneuroneuron 1). To właśnie ta nieprawidłowość jest przyczyną choroby.

Zokinvy

Zokinvy jest stosowany w leczeniu zespołu progerii Hutchinsona-Gilforda (HGPS) oraz zespołu laminopatii progeroidalnych. Są to niezwykle rzadkie choroby genetyczne, które powodują przedwczesne starzenie się u dzieci.

Zokinvy został opracowany przez firmę biotechnologiczną Eiger BioPharmaceuticals (USA). Koszt leczenia tą terapią wynosi 1,7 miliona dolarów rocznie, czyli około 25 miliardów VND. Lek podawany doustnie opóźnia postęp choroby i poprawia jakość życia dzieci, jak podaje Scientific American.

Link źródłowy: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm