Ambição de 'editar' o cérebro humano para tratar doenças neurológicas

Nos últimos dois anos, vários experimentos com camundongos usando CRISPR e suas variantes se mostraram promissores no tratamento de distúrbios neurológicos, com especialistas esperando que os testes clínicos em humanos comecem nos próximos anos.

“Os dados nunca foram tão encorajadores”, disse Monica Coenraads, diretora da Fundação de Pesquisa da Síndrome de Rett, nos Estados Unidos. “Isso está se tornando cada vez menos ficção científica e mais realidade.”

Ao contrário do fígado ou do sangue, o cérebro é protegido por uma barreira hematoencefálica, dificultando a introdução de componentes de edição genética. No entanto, muitos grupos de pesquisa registraram resultados positivos.

Em julho passado, um experimento em ratos com uma doença infantil chamada hemiplegia alternada mostrou que a tecnologia de “edição primária” pode reparar cerca de metade do córtex cerebral, reduzindo convulsões, melhorando a cognição e o movimento e prolongando a expectativa de vida.

Outros grupos também estão testando em camundongos a doença de Huntington, a ataxia de Friedreich e mutações genéticas que causam epilepsia ou retardo mental. Nesses casos, editar diretamente a cópia natural de um gene é considerado mais seguro do que adicionar uma nova cópia, que pode ser tóxica.

Cientistas esperam testar a terapia em pacientes com síndrome de Rett ou AHC dentro de cinco anos. O método provavelmente dependerá do vírus AAV9 para levar o componente de edição genética ao cérebro, mas os riscos imunológicos continuam sendo um grande desafio. Além disso, a indústria de biotecnologia dos EUA está passando por uma crise financeira, o que está causando uma redução gradual no financiamento para pesquisas sobre essa terapia dispendiosa.

“O financiamento está se esgotando”, diz a Sra. Coenraads. “Mas precisamos perseverar e continuar produzindo dados de qualidade.”

baotintuc.vn

Fonte: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html