Nos últimos dois anos, diversos experimentos com ratos utilizando a CRISPR e suas variantes mostraram-se promissores no tratamento de distúrbios neurológicos, e especialistas esperam que os ensaios clínicos em humanos comecem nos próximos anos.
“Os dados nunca foram tão animadores”, disse Monica Coenraads, diretora da Fundação de Pesquisa da Síndrome de Rett, nos Estados Unidos. “Isso está se tornando cada vez menos ficção científica e mais realidade.”
Diferentemente do fígado ou do sangue, o cérebro é protegido pela barreira hematoencefálica, o que dificulta a introdução de componentes de edição genética. No entanto, muitos grupos de pesquisa têm obtido resultados positivos.
Em julho passado, um experimento com ratos portadores de uma doença infantil chamada hemiplegia alternante mostrou que a tecnologia de "edição primária" pode reparar cerca de metade do córtex cerebral, reduzindo convulsões, melhorando a cognição e o movimento e prolongando a expectativa de vida.
Outros grupos também estão realizando testes em camundongos para detectar a doença de Huntington, a ataxia de Friedreich e mutações genéticas que causam epilepsia ou deficiência intelectual. Nesses casos, editar diretamente a cópia natural de um gene é considerado mais seguro do que adicionar uma nova cópia, o que pode ser tóxico.
Os cientistas esperam testar a terapia em pacientes com síndrome de Rett ou AHC dentro de cinco anos. O método provavelmente utilizará o vírus AAV9 para transportar o componente de edição genética até o cérebro, mas os riscos imunológicos continuam sendo um grande desafio. Além disso, a indústria de biotecnologia dos EUA está passando por uma crise financeira, o que está causando uma redução gradual no financiamento de pesquisas sobre essa terapia dispendiosa.
“O financiamento está acabando”, diz a Sra. Coenraads. “Mas temos que perseverar e continuar produzindo dados de qualidade.”
Fonte: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
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